Simcere és Kazia 292 millió dolláros megállapodást írt alá a PI3K gátló Paxalisib fejlesztéséről Kínában!

Az ausztráliai Sydney-ben található Kazia Therapeutics az onkológiára összpontosító biotechnológiai vállalat, amely innovatív rákellenes gyógyszerek fejlesztésével foglalkozik. Nemrégiben a vállalat bejelentette, hogy licencszerződést írt alá a Simcere Pharmaceutical Group Ltd.-vel: A Kazia' új rákellenes gyógyszerének, a paxalisibnek a Simcere Pharmaceuticals megszerezte a fejlesztési és a kereskedelmi forgalomba hozatali jogokat.

A Paxalisib a Kazia kísérleti projektje, amely az agyat áteresztő PI3K / Akt / mTOR út kis molekulájú inhibitora. Jelenleg a glioblastoma (GBM) kezelésére fejlesztik ki, amely a leggyakoribb és a legagresszívebb a felnőtteknél. A Paxalisibet a Roche' s Genentech engedélyezte 2016 végén, és a GBM kezelésének kulcsfontosságú tanulmányát 2021 januárjában kezdik meg. A GBM AGILE betegtoborzását megkezdik. Jelenleg további 7 tanulmány értékeli a paxalisibet az agydaganatok egyéb formáinak kezelésében. Korábban az Egyesült Államok FDA a GBX kezelésére a paxalisib-t az Orphan Drug (ODD) és a Fast Track (FTD), valamint a diffúz endogén pontine glioma (DIPG) kezelésére a Rare Pediatric Disease (RPDD) adta.

A GBM-es betegek túlnyomó többségében a PI3K / Akt / mTOR útvonal rendezetlen. Egy fázisú, újonnan diagnosztizált, metilálatlan MGMT promoter státusú GBM-es betegek vizsgálatában a paxalisib nagyon biztató klinikai hatékonysági jeleket mutatott. 2021 januárjában a GBM AGILE platform tanulmány megkezdte a betegek toborzását, és a tanulmány várhatóan a legfontosabb földrajzi területek regisztrálásának alapja lesz.

A megállapodás feltételei szerint a Simcere Pharmaceuticals lesz felelős a paxalisib fejlesztéséért, nyilvántartásba vételéért és forgalmazásáért Nagy-Kínában (szárazföldön, Hong Kongban, Makaóban, Tajvanon). A Kazia fenntartja a jogot a paxalisib fejlesztésére és forgalmazására az összes többi régióban, és a terveknek megfelelően folytatja a glioblastoma (GBM) AGILE kulcskutatását, Kínában is.

Kazia előlegként 11 millió USD-t kap, beleértve 7 millió USD készpénzt és 4 millió USD részvénybefektetést, a legutóbbi tőzsdei tranzakciós ár 20% -os felárával. A glioblastoma (GBM) javallatai esetén Kazia 281 millió USD-t is kap függő mérföldkő-kifizetésekben, a glioblastoma (GBM) kivételével pedig további mérföldkő-kifizetéseket is kap Kazia. A Simcere a Kazia számára a kereskedelmi értékesítések jogdíjának több mint tíz százalékát is kifizeti.

A Simcere Pharmaceutical az egyik vezető gyógyszeripari vállalat Kínában, több mint 40 felsorolt ​​termékkel és kiterjedt fejlesztési csővel. A társaság 1995-ben alakult, és a hongkongi tőzsdén (Hong Kong Stock Exchange: 2096) volt bevezetve. A Simcere&# 39 fő stratégiai fókuszterületei az onkológia, a központi idegrendszeri betegségek és az autoimmun betegségek.

A paxalisib-GDC-0084 kémiai szerkezete (kép forrása: selleckchem.com)

Dr. James Garner, a Kazia vezérigazgatója elmondta: „Kína az egyik legnagyobb gyógyszerpiac a világon, és különleges követelményekkel és lehetőségekkel rendelkezik az innovatív onkológiai termékek iránt. Nagyon örülünk, hogy együttműködünk a Simcere-vel annak biztosítása érdekében, hogy a paxalisib ezen a kulcsfontosságú piacon legyen. Kereskedelmi siker elérése. A Simcere&# 39 sikertelensége páratlan. Első osztályú képességeket hoztak a paxalisibre a klinikai fejlesztés, a szabályozás és a kereskedelem területén. Bízunk benne, hogy szorosan együtt fogunk működni új partnerekkel a kínai betegek mielőbbi segítése érdekében."

Dr. Renhong Tang, a Simcere Pharmaceuticals alelnöke elmondta:" Nagyon izgatottak vagyunk, hogy a paxalisib szerepet játszhat ebben a rendkívül kihívást jelentő betegségben. Kínában óriási igény van az agyrák új terápiáira, és ugyanolyanok vagyunk, mint Kazia. Elkötelezett amellett, hogy új kezelési lehetőségeket javasoljon a betegek számára."

2020 novemberében Kazia bejelentette a folyamatban lévő II. Fázisú vizsgálat (NCT03522298) pozitív időközi adatait, amelyek a paxalisibet értékelik a glioblastoma (GBM) kezelésében. A vizsgálatot újonnan diagnosztizált, metilálatlan MGMT-promóter státusú GBM-es betegeknél végzik, és a paxalisib biztonságosságát értékelik adjuváns terápiaként a maximális műtéti reszekciót követőentemozolomid(TMZ) egyidejű sugárterápiával és kemoterápiával kombinálva Rezisztencia, tolerálhatóság, ajánlott II. Fázisú dózis (RP2D), farmakokinetika (PK) és klinikai aktivitás. A TMZ jelenleg a GBM kezelésének szokásos terápiás terápiája.

A 2020. augusztus 31-i eredmények azt mutatják, hogy: (1) Az adjuváns paxalisib-kezelés átlagos teljes túlélése (OS) 17,5 hónap, ami klinikailag szignifikáns, összehasonlítva a meglévő TMZ Life meghosszabbított 12,7 hónappal. (2) Az adjuváns paxalisib medián progresszió nélküli túlélése (PFS) 8,4 hónap, ami kedvező eredménynek felel meg a meglévő, 5,3 hónapos szokásos TMZ kezelés mellett. (3) Az egyik beteg, aki kezelést kapott, 27 hónappal a diagnózis után betegségmentes maradt.

A tanulmány végleges adatait várhatóan 2021 költségvetési évének első felében hozzák nyilvánosságra. Minden új rákellenes gyógyszer esetében a&"arany standard GG"; az élet meghosszabbításának képessége - ez különösen kihívást jelent olyan betegségek esetében, mint a glioblastoma (GBM). Ezek az új adatok az első klinikai bizonyítékot szolgáltatják arra, hogy a paxalisib képes ezt a célt elérni egy nagyon kihívást jelentő betegpopulációban.

Több mint két évtizede az újonnan diagnosztizált glioblastomában szenvedő betegek nem kaptak új gyógyszeres kezelést. A Paxalisib gyorsan a világ egyik legígéretesebb gyógyszerjelöltjévé válik ennek a rendkívül kihívást jelentő betegségnek.