Az FDA nyújtott az új liposzómás antracikline-line Annamycin orphan drug designation: kezelése lágyszöveti szarkóma!

Moleculin Biotech egy klinikai szakaszban biogyógyszerészeti cég összpontosítva a fejlesztés egy sor onkológiai gyógyszer jelöltek kezelésére rendkívül rezisztens daganatok. A közelmúltban, a cég bejelentette, hogy az amerikai Food and Drug Administration (FDA) nyújtott Annamycin orphan drug designation (ODD) kezelésére lágyszöveti szarkóma (STS). Korábban, az FDA megadta Annamycin a ritka betegségek gyógyszermegjelölés (ODD) és a Fast Track kijelölése (FTD) kezelésére relapszus vagy tűzálló akut AML.

Moleculin nemrég bejelentette, hogy az FDA jóváhagyta Annamycin's New Drug Research Application (IND), amely lehetővé teszi Moleculin kezdeni egy fázis 1b/2 klinikai vizsgálat az Egyesült Államokban az STS betegek, akik át a tüdőbe az első vonalbeli kezelés után. A klinikai vizsgálat alapelvei közé tartoznak a legújabb állatadatok, beleértve az American Association for Cancer Research (AACR) 2020. Ezenkívül a klinikai adatok azt mutatják, hogy az Annamycin alkalmazása nem rendelkezik kardiotoxicitással, és képes leküzdeni a multidrug rezisztencia mechanizmusát. Mindkettő általában terápiás korlátozások antraciklin (beleértve a doxorubicin) az STS. Összefoglalva, ezek a tényezők azt mutatják, hogy az Annamycin fontos kezelést jelenthet, amely segíthet az STS tüdőmetasztázisban szenvedő betegek súlyos kielégítetlen szükségleteinek megoldásában.

Walter Klemp, a Moleculin elnök-vezérigazgatója így nyilatkozott: "Ez Annamycin második ritka betegségek gyógyszereinek megjelölése. A gyógyszer korábban kapott ritka betegségek gyógyszer megjelölés kezelésére relapszus vagy tűzálló akut myeloid leukémia. Hisszük, hogy ez továbbra is azt mutatják, hogy a széles a csővezeték nyújt számunkra "több lövés lehetőségek", amely több lehetőséget teremt részvényesi értéket."

Az annamycin molekuláris szerkezete (kép forrás: chemdrug)

Az annamycin az antraciklin (antraciklin) új generációja, amely nek szinte nincs kardiotoxicitása, és elkerülheti a multidrug rezisztenciát. Ez erősebb hatékonyságú AML sejtvonalak és azt mutatja, hatékonyságát betegek kezelésében, akiknek standard ellátás terápia nem sikerült. . Jelenleg az Annamycint relapszusos vagy refrakter AML- ben szenvedő betegek kezelésére fejlesztik.

Több mint 50 éve, antraciklinek voltak a sarokköve AML kezelési lehetőségek. Ezek kombinálva egy másik kemoterápiás gyógyszer úgynevezett citarabin. Ezt a kombinációt gyakran "7 +3 indukciós terápiának" nevezik, amelynek célja a sikeres csontvelő-transzplantáció megfelelő remissziójának előidézése. Jelenleg az egyetlen életképes hosszú távú lehetőség a legtöbb AML betegek csontvelő-transzplantáció, amely sikeres volt a jelentős számú beteg. Ahhoz azonban, hogy a betegek csontvelő-transzplantációra jogosultak legyenek, először az indukciós terápiával kell sikeresnek lenniük. Sajnos a jelenlegi indukciós terápia csak a betegek 20% -ánál hatásos.

A doxorubicin (doxorubicin) az akut leukémiás betegek indukciós terápiájára használt egyik fő antraciklinedin gyógyszer. A jelentések szerint a gyógyszer éves bevétele meghaladja a 700 millió dollárt. Bár a jóváhagyott antraciklinek (mint például a doxorubicin) nagyon fontosak és sikeresek voltak, ezek mind kardiotoxikusak, ami szívkárosodást okozhat, és korlátozhatja az adagot. Ezen túlmenően, a kezelt tumorsejtek általában van, vagy fejleszteni ellenállás első vonalbeli antraciklin, általában az úgynevezett "multidrug rezisztencia", hogy megszüntesse a jelenlegi antraciklinok és korlátozza a kezelés hatékonyságát. Ezért a betegek túlnyomó többsége számára még mindig nincs hatékony kezelés, és a legtöbb beteg hamarosan leukémiában hal meg.

Annamycin lehetősége van arra, hogy egy teljesen játékváltozó gyógyszer ebben a tekintetben. A gyógyszer egy egyedülálló, új generációs liposzómás készítmény antraciklin (más néven "L-Annamycin" a szakirodalomban), amelynek célja, hogy megszüntesse a kardiotoxicitás, és elkerüljék a gyakori vereség a jelenleg jóváhagyott antraciklinok. Gyógyszer-rezisztencia mechanizmus. A kardiotoxicitás vizsgálatára szolgáló állatmodellekben az Annamycin nem cardiotoxicnak bizonyult. A leukémiára összpontosító humán klinikai vizsgálatokban a gyógyszer dóziskorlátozó toxicitást mutatott, mint a doxorubicin (az indukciós terápiához használt fő első vonalbeli antracén). Az egyik ciklikus gyógyszerek) általában tapasztalat sokkal kevesebb toxicitás.

Korábban az Annamycint 6 klinikai vizsgálatban és 114 betegen tesztelték, köztük 2 leukémiára összpontosító klinikai vizsgálatot relapszusos vagy refrakter első vonalbeli indukciós terápiában részesülő betegek kezelésére. Ezekben a vizsgálatokban alig vagy egyáltalán nem jelentettek kardiotoxicitást. . Jelenleg, Annamycin megy fázis I/II vizsgálatok kezelésére AML az Egyesült Államokban és Európában.