Az első nem műtéti kezelés alacsony fokú felső urothelialis carcinoma (LG-UTUC) számára

Az UroGen Pharmaceuticals nemrégiben bejelentette, hogy az Egyesült Államok Élelmezési és Gyógyszerügynöksége (FDA) gyorsan jóváhagyta a Jelmyto (mitomicin, mitomicin) pyelonephr calyces gélkészítményt, amely első osztályú gyógyszer felnőttkori alacsony fokú felső urothelialis karcinóma kezelésére. (LG-UTUC). A Jelmyto-t egy prioritási felülvizsgálati eljárás során hagyták jóvá, és korábban áttöréses gyógyszerminősítést (BTD) kaptak. Érdemes megemlíteni, hogy a Jelmyto az első és egyetlen nem műtéti kezelési lehetőség, amelyet jóváhagytak az LG-UTUC kezelésére.

A Jelmyto mitomicinből (kemoterápiás gyógyszer) és egy steril gélből áll, amelyet az UroGen 0010010 # 39 szabadalmaztatott, lassú felszabadulású RTGel ™ technológiája alkalmazásával fejlesztettek ki. A gyógyszert úgy fejlesztették ki, hogy a húgyúti szövetet hosszú ideig kiteszi a mitomicinnek, lehetővé téve a daganatok nem műtéti kezelését.

Ez a mérföldkő jóváhagyás a III. Fázisú OLYMPUS teszt pozitív eredményein alapul. A vizsgálat azt mutatta, hogy a Jelmyto klinikailag jelentős betegség felszámolást ért el felnőtt LG-UTUC betegekben: a teljes válaszarány elérte a 58% -ot, és a válasz medián időtartamát (DOR) még nem érték el. Ezek az adatok arra utalnak, hogy egy olyan ritka és nehezen kezelhető rákos beteg számára, mint például az LG-UTUC, a Jelmyto hatékony, vesemegtartó kezelési lehetőséget kínál.

Ennek a tanulmánynak az eredményei a következők: (1) A diagnózis során működésképtelenné vált populáció és az alcsoport kezelésének szándéka esetén a teljes válaszarány (CR, elsődleges végpont) {{{{10 }}}}%. ({{{4}}) A 1 {{4}} hónapon belül a remisszió tartósságának értékelésére 1 9 beteg továbbra is CR státusban volt , 7 betegeknél a betegség visszatérő volt, és a 9 betegek továbbra is nyomon követték a 1 {{4}} havi remisszió adatainak kiértékelését. (3) A 1 {{4}} tartós havi remisszió aránya Kaplan-Meier elemzéssel értékelve 84% volt (ideiglenes adatok alapján). (4) A leggyakoribb mellékhatások (00 1 00 1 0 gt; {{4}} 0%) a húgycső obstrukciója, derékfájás, húgyúti rendszer fertőzés, hematuria, veseelégtelenség, fáradtság, émelygés, hasi fájdalom, dysuria és hányás. A legtöbb nemkívánatos esemény enyhe vagy közepesen súlyos. Meglévő kezelési módszerekkel vezérelhető, és a kezeléshez kapcsolódó halálesetek nem fordultak elő.

Az LG-UTUC egy ritka rák, amely a felső húgyutakban, a húgyvezetékekben és a vesékben fordul elő. Az Egyesült Államokban évente körülbelül 6000–7000 új vagy visszaeső LG-UTUC beteg van. A vizeletrendszer anatómiai felépítése összetett, a kezelés nehéz. A gondozás jelenlegi standardjai többszörös műtétet foglalnak magukban, és a legtöbb betegnek radikális nephroureterektómiára van szükség, ideértve a medence, a vesék, az ureter és a hólyag mandzsetta eltávolítását. A kezelés bonyolultsága az, hogy az LG-UTUC leggyakrabban a 70 éven felüli betegeknél jelentkezik. Ezeknek a betegeknek már lehet károsodott veseműködésük, és további komplikációkat szenvedhetnek a súlyos műtét miatt.

Seth Lerner, MD, az OLYMPUS vizsgálat vezetője és a texasi Baylor Orvostudományi Főiskola urológusának professzora elmondta: 0010010 quot; A radikális nephroureterektómiát csökkent vesefunkció és egyéb szövődmények társítják. A Jelmyto felel azokért, akiknek szükség lehet az ureterektómiával kezelt betegek új, nem műtéti kezelésre. Ez az új, minimálisan invazív, vesemegtartó kezelés megváltoztathatja az alacsony fokú felső urothelialis rák kezelését, segítve a betegeket abban, hogy elkerüljék a műtétet és a vesevesztéssel kapcsolatos hosszú távú komplikációkat. 0010010 quot;

Andrea Maddox-Smith, a húgyhólyagdaganat-képviseleti hálózat vezérigazgatója elmondta: 0010010 quot; Az alacsony fokú felső urothelialis carcinoma (LG-UTUC) kezelése évtizedek óta kevés előrelépést jelent, és ez az új lehetőség azoknak a betegeknek, akiknek gyakran a relapszusuk és a vesék eltávolítását célzó súlyos műtétek vannak, megváltoztatja a kezelési modellt. Üdvözöljük az FDA jóváhagyását Jelmyto számára. Az LG-UTUC súlyosan érinti az idős betegeket, akik közül sokan küzdenek a betegséggel, és mindig is akarták lenni a. Nincs lehetőség műtéti kezelésre. 0010010 quot;