Az első nem dopamin D 2 receptor-kötő gyógyszer kulcsfontosságú klinikai vizsgálata, SEP-363856, sikeres volt!

A Sunovion Pharma, a japán 0010010 # 39 japán Sumitomo Pharmaceuticals (Sunovion) ​​egyesült államokbeli leányvállalata nemrégiben bejelentette egy négyhetes SEP361-20 1 kulcsfontosságú tanulmány eredményeit, amely a TAAR-ot értékelte { {4}} SEP-363856 agonista skizofrénia kezelésében, amelyet a New England Journal of Medicine (NEJM) publikált. A cikk címe: Nem D2-receptor-kötő gyógyszer skizofrénia kezelésére.

A vizsgálati eredmények azt mutatták, hogy a SEP-363856 kezelési csoport szignifikáns javulást mutatott a pozitív és negatív tüneti skála (PANSS) teljes pontszámában a placebo csoporthoz képest. Ebben a vizsgálatban az SEP-363856 kezelési csoport és a placebo csoport extrapiramidális tünetekre, testtömegre és egyéb anyagcsere-paraméterekre (vér lipid, glikált hemoglobin, prolaktin stb.) Hasonló hatást mutattak.

A SEP-363856 egy TAAR 1 agonista, amely áttöréses gyógyszerminősítést (BTD) kapott az USA FDA általi skizofrénia kezelésére. A dopamin D 2 receptorok kombinációja nélkül a gyógyszer a skizofrénia kezelés első új típusává válhat. Antipszichotikumok.

A NEJM kiadványban egy 4 hetes, randomizált, kettős-vak, párhuzamos csoportos, placebo-kontrollos, rugalmas dózisú, többcentrikus tanulmány szkizofrénia akut epizódjával felnőtt betegeken, a SEP-363856 szex hatékonyságának és biztonságosságának felmérésére szolgál. A vizsgálatban a betegeket 1: 1 arányban randomizálták és SEP-363856 (50 mg vagy 75 mg) vagy placebót kaptak naponta egyszer {{10} } hétig. Az elsődleges végpont a pozitív és negatív tünetek skálájának (PANSS; tartomány: 30 - 210 pontokra vonatkozó teljes pontszámának változása; a magasabb pontszámok súlyosabb pszichiátriai tüneteket mutatnak) a 4 héten kezelés. A vizsgálatban 8 másodlagos végpontok szerepeltek, beleértve a klinikai általános benyomás-súlyossági skála (CGI-S) és a tömör negatív tünetek skálájának (BNSS) pontszámainak megváltozását. A vizsgálatban összesen 1 20 beteget osztottak a SEP-363856 kezelési csoportba, és 1 25 beteget osztottak a placebo csoportba. A két csoport átlagos PANSS pontszáma a kiindulási állapotban 1 01. 4 és 99. 7 volt.

Az eredmények azt mutatták, hogy a kezelés negyedik hetében, a placebo csoporttal összehasonlítva, a SEP-363856 napi egyszeri rugalmas dózis (50 - 7 5 mg) kezelési csoport pozitív és negatív tünet skálája (PANSS) összpontszáma (- 1 7. 2 vs -9. 7; p=0. 001) ​​statisztikailag és klinikailag jelentős javulást mutat. A placebo csoporttal összehasonlítva az SEP-363856 kezelési csoport javult a klinikai általános benyomás-súlyossági skála (CGI-S) szempontjából is (p 001 001 0 lt; 0. {{8} }). Ezen felül javult az összes főbb PANSS (pozitív, negatív és általános pszichopatológiai) alskálán (p 001 001 0 lt; 0. 02). Az SEP-363856 kezelés egyik káros eseménye az álmosság és a gyomor-bélrendszeri tünetek. A tanulmány során a SEP-363856-at jól tolerálták, és az SEP-363856 és a placebo-csoport teljes elvonási aránya összehasonlítható volt. Az extrapiramidális tünetek előfordulása és a vér lipid, glikált hemoglobin és prolaktin szint változása mindkét csoportban hasonló volt.

John Krystal, MD, a NEJM cikk társszerzője, valamint a Yale Egyetemi Orvostudományi Egyetem Yale Klinikai Kutatóközpontjának pszichiátria elnöke és társigazgatója elmondta: 0010010 quot; Ezek az adatok izgalmas lépést jelentenek a skizofrénia kutatás. A TAAR 1 célzása egy új hatásmechanizmus a skizofrénia kezelésére, egy bátor és innovatív módszer a skizofrénia kezelésében. Az elmúlt 60 években az antipszichotikumok és a dopaminreceptorok kombinációja volt a szkizofrénia kezelésének szokásos terápiája. Mellékhatásaik ellenére, az ez alkalommal közzétett legfontosabb klinikai kutatási eredmények támogatják az SEP-363856 új skizofrénia kezelési lehetőségeit, amely skizofrénia betegeket és családjaikat skizofrénia okozhat. A közegészségügyi terhek jelentős pozitív hatással járnak. 0010010 quot;

A skizofrénia (skizofrénia) egy krónikus, súlyos és gyakran súlyosan fogyatékos mentális betegség, amely világszerte több mint 23 millió embert érint. Az Egyesült Államokban körülbelül 2. 4 millió skizofrénia felnőtt beteg van, ez megegyezik a 100 skizofréniaban szenvedő felnőttek számával. A skizofrénia klinikai megnyilvánulása változatos, jellegzetességei között szerepelnek pozitív tünetek (például hallucinációk, téveszmék, szervezetlen gondolkodás), negatív tünetek (például érzelmek hiánya, társadalmi visszavonulás, spontaneitás hiánya), kognitív károsodás (memória, figyelem) és tervezési, szervezési és döntéshozatali képességek). A skizofrénia akut epizódjaira pszichotikus tünetek, köztük hallucinációk és téveszmék jellemzőek, amelyek gyakran kórházi kezelést igényelnek. A betegség krónikus és egész életen át tartó, gyakran depresszióval, valamint a társadalmi funkció és a kognitív képesség fokozatos romlásával jár.

A SEP-363856 egy új, aminnal kapcsolatos receptor {{2}} (TAAR 1) agonista, amelynek szerotonin 1 A (5-HT 1 A) agonista aktivitása van és jelenleg skizofrénia betegeknél értékelik. Az SEP-363856 nem kötődik a 2 (D 2) vagy a ({9}} A (5-HT 2 A) dopamin receptorokhoz, amelyekről úgy gondolják, hogy közvetítik a jelenleg elérhető atipikus antipszichotikumok. Jelenleg az SEP-363856-at a DIAMOND III fázis globális fejlesztési projektjében tanulmányozzák a skizofrénia kezelésére, és a Sumitomo Pharmaceuticals a gyógyszer egyéb indikációival is foglalkozik. Az Egyesült Államokban az FDA áttöréses gyógyszerminősítést (BTD) kapott a szkizofrénia kezelésére a 2 0 1 9 májusban.

Dr. Kenneth Koblan, a Sunovion tudományos főigazgatója elmondta: 0010010 quot; Ezek a New England Journal of Medicine kiadványában közzétett eredmények azt mutatják, hogy a SEP-363856 potenciálisan az első TAAR agonista lehet skizofrénia kezelésére. Jelenleg több mint 23 millió ember él világszerte. A skizofrénia betegek számára az SEP-363856 mint innovatív módszer új kezelési lehetőséget biztosít ezeknek a betegeknek. A Sumitomo Pharmaceutical elkötelezett amellett, hogy új kezelési lehetőségeket fejlesszen ki ezekre a betegekre, és folytatja az SEP-363856 tanulmányát, hogy tovább értékelje skizofrénia és más neuropszichiátriai betegségek klinikai hatékonyságát. 0010010 quot;

Amint az a NEJM cikkben rámutatott, a hat hónapos nyílt kiterjesztésű vizsgálatban az SEP-363856 a hatékonysági mutatók folyamatos javulását mutatta, beleértve a teljes PANSS pontszámot, a CGI-S pontszámot és a rövid negatív tünetek skáláját (BNSS) az összes ponttal, biztonságosnak és tolerálhatónak tűnik. 0010010 nbsp;