A National Drug Administration (NMPA) elfogadja alkalmazások két javallat az első osztályú gyomor-bélrendszeri stromális tumor pontos célzott kábítószer Avapritinib

2020. április 23-án a Keystone Pharmaceutical (Suzhou) Co., Ltd. (a továbbiakban: Keystone Pharmaceutical), Hong Kong Stock Exchange kód: 2616) bejelentette, hogy a National Drug Administration (NMPA) elfogadta gyomor-bélrendszeri stromális daganatok (GIST) Új gyógyszer marketing alkalmazás a precíziós célzott gyógyszer avapritinib, amely két javallat, a működésképtelen reszekciója exon 18 mutációk (beleértve a PDGFRA D842V mutáció) könyv vérlemezke-eredetű növekedési faktor receptor alfa (PDGFRA) Vagy felnőtt betegek metasztatikus GIST , és a négysoros, nem sebészeti vagy áttétes GIST-ben szenvedő felnőtt betegek. Az avapritinib egy erős, rendkívül szelektív orális gátló ellen KIT és PDGFRA génmutációk fejlesztés alatt, által kifejlesztett vállalati partner Blueprint gyógyszerek. Ez egyben az első új gyógyszer lista alkalmazás által elfogadott NMPA a CStone Pharmaceuticals, jelölés fontos lépés a vállalat kereskedelmi átalakulás.

Körülbelül 1-1.5 / 100.000 (14.000-21.000) az újonnan diagnosztizált GIST betegek Kínában minden évben [Zhou Yanbing. A jelenlegi állapota a diagnózis és a kezelés a gyomor-bélrendszeri stromális daganatok [J]. Kínai Általános Sebészeti Folyóirat, 2017, 032 (007) : 549-552.], A GIST-betegek körülbelül 90% -a kit vagy PDGFRA génmutációkkal társul. Ez év januárjában, az FDA jóváhagyta annak használatát a felnőtt betegek PDGFRA exon 18 mutációk, amelyek nem műtétileg resectable vagy áttétes GIST, lesz az első és csak forgalmazott az Egyesült Államokban a pontos kezelésére PDGFRA exon 18 mutációk. Drogokat célozunk meg.

Dr. Jiang Ningjun, elnök-vezérigazgatója CStone Pharmaceuticals, azt mondta: "Csak három hónappal azután, avapritinib hagyta jóvá az amerikai FDA, CStone Pharmaceuticals benyújtotta avapritinib új kábítószer-marketing alkalmazások Tajvanon és kínában, és reméli, hogy képes erre hamarosan Hozza ezt a fajta első osztályú precíziós célzott gyógyszerek fejlett GIST betegek Nagy-Kínában. Mivel a vállalat üteme a kereskedelmi átalakulás továbbra is felgyorsul, a következő néhány hónapban, CStone Pharmaceuticals is szállít sok fontos termék Kínában Új gyógyszer alkalmazás több javallatok. "

Shen Lin professzor, a Pekingi Egyetem Rákkórházának dékánhelyettese, a Gasztroenterológiai Tanszék igazgatója és a kínai avapritinib vezető kutatója a következőket mondta: "Az Avapritinib előrehaladott GIST-ben van PDGFRA exon 18 mutációval és negyedik vonalbeli kezelésben szenvedő GIST betegekben. Nagyon jó daganatellenes aktivitást mutat, és biztonságos és jól tolerálható. A meglévő terápiában részesülő betegek nagyon korlátozott előnye miatt a GIST-betegek e két típusa rendkívül kielégítetlen kezelési igényekkel rendelkezik. Klinikusként arra számítunk, hogy az avapritinibet a lehető leghamarabb jóváhagyják, és az előrehaladott GIST- ben szenvedő betegek új kezelési lehetőségévé válik. "

2019 novemberében a CTOS éves ülése bejelentette a NAVIGATOR I. fázisú klinikai vizsgálatának eredményeit a PDGFRA exon 18 mutációban és negyedik vonalas GIST- ben részesülő betegeken. 2018. november 16-i adatok a következőket mutatják:

1. A PDGFRA exon 18 mutációban szenvedő 43 beteg és 111 negyedik vonalbeli kezelésben részesülő beteg naponta egyszer 300 mg avapritinib vagy 400 mg adagot kapott, és a hatásosság értékelhető.

2. A PDGFRA exon 18 mutációban szenvedő betegek körében az ORR 86% volt (1 beteg megerősítésre), a remisszió medián időtartama (DOR) nem

3. A negyedik vonalbeli GIST- ben szenvedő betegek közül az ORR elérte a 22% - ot (1 beteg megerősítendő), a dor medián értéke 10, 2 hónap volt.

Örömteli, hogy a CStone Pharmaceuticals által végzett, a Kínai Fázis I/ II áthidaló vizsgálat ának előzetes adatai azt mutatják, hogy az előrehaladott GIST-ben szenvedő betegek biztonságossági és farmakokinetikai jellemzői összhangban vannak a NAVIGATOR globális vizsgálati adataival, és jól tolerálhatóak .

Dr. Yang Jianxin, chief Medical Officer of CStone Pharmaceuticals, azt mondta: "Jelenleg, a kezelés a fejlett GIST Kínában elsősorban a szekvenciális használata tirozin-kináz gátlók (TKI). A hatás nagyon kicsi. Másrészt, a kínai negyedik vonalú GIST betegek szembesülnek több nehézség, mint például a többszörös gyógyszer-rezisztencia mutációk és a hatékony jóváhagyott terápiák hiánya. Nagyon boldog vagyok, hogy látom, hogy a jelenlegi áthidaló tanulmány iavapritinib Kínában összhangban van az eredményeka NAVIGATOR globális tanulmány, és várom, hogy a korai előny a fejlettebb GIST betegek, akik nek szükségük van az innovatív terápiák. "

CStone Pharmaceuticals elérte a kizárólagos együttműködés és engedély Blueprint gyógyszerek, és megszerezte a kizárólagos fejlesztési és kereskedelmi engedély számos gyógyszer, beleértve a avapritinib Nagy-Kínában. Blueprint gyógyszerek fenntartja magának a jogot, hogy dolgozzon ki és kereskedelmi forgalomba kapcsolódó gyógyszerek más részein a világ.

Körülbelül Avapritinib

Az avapritinib egy KIT és PDGFRA mutáns kináz gátló, amely vizsgálat alatt áll, erős és nagyon szelektív. Ez egy 1-es típusú kináz konformációgátló, amelyet a GIST kezelésében alkalmaznak, és közvetlenül kötődhet a KIT és PDGFRA mutációk aktív kináz konformációjához, ami a későbbi jelanyag aktiválásához vezet. Az avapritinib megerősítette a KIT és PDGFRA mutációk gátló hatását a GIST-ben. Jelenleg a fő gyógyszer-rezisztencia mechanizmusa a jóváhagyott kezelés Nagy-Kínában okozza az aktivációs hurok mutáció. Az avapritinib elnyomja a mutációkat ezen a helyen, ami erős klinikai aktivitást eredményez.

Blueprint gyógyszerek fejlesztése szélesebb körű klinikai programok avapritinib, beleértve a GIST a többsoros terápia, és a fejlett, inert és a dohányzás szisztémás mastocytosis (SM).

Az avapritinib az AMERIKAI FDA által AYVAKITTM néven jóváhagyott kináz inhibitor, amely olyan felnőtt betegek kezelésére szolgál, akiknél nem műtétiúton kivágott vagy áttétes GIST, PDGFRA exon 18 mutációt hordozva (beleértve a PDGFRA D842V mutációt is).

Az Avapritinibet az Amerikai Egyesült Államok FDA-ja nem hagyta jóvá semmilyen más javallat kezelésére, és a TFDA, az NMPA vagy más regionális egészségügyi szabályozó hatóságok semmilyen javallatra nem hagyták jóvá.