Az amerikai FDA megadta Takeda orális Orexin receptor Agonista TAK-994 Breakthrough Therapy Designation (BTD)!

Takeda Pharmaceuticals (Takeda) a közelmúltban bejelentette, hogy az Amerikai Élelmiszer-és Gyógyszerügyi Hivatal (FDA) adott TAK-994 Breakthrough Therapy Designation (BTD), egy orális orexin agonista egy fázis 2 klinikai fázis, amelynek célja a szelektív célok orexin-2 receptor.

Jelenleg a TAK- 994- et az 1- es típusú narkolepszia (NT1) narkolepszia( NT1) betegek túlzott nappali álmosságának (EDS) kezelésére fejlesztették ki. Ez egy krónikus neurológiai betegség, amely megváltoztatja az alvás-ébrenlét ciklust. Az EDS az NT1 jellegzetes tünete, amelyet az jellemez, hogy egy személy nem képes ébren maradni és ébernek maradni a nap folyamán, és akaratlanul vagy nem megfelelő időpontokban minden nap elaludni.

A BTD az FDA új gyógyszer-felülvizsgálati csatornája, amelynek célja, hogy felgyorsítsa a súlyos vagy életveszélyes betegségek kezelésére szolgáló új gyógyszerek fejlesztését és felülvizsgálatát, és előzetes klinikai bizonyítékok vannak arra, hogy a meglévő kezelési gyógyszerekhez képest új gyógyszerek, amelyek jelentősen javíthatják a betegség állapotát. BTD szerzett gyógyszerek kaphatnak közelebbi útmutatást, beleértve a vezető FDA tisztviselők a kutatás és fejlesztés során, és jogosultak a gördülő felülvizsgálat és a potenciális prioritás felülvizsgálatát felülvizsgálat során annak biztosítása érdekében, hogy a betegek számára biztosított új kezelési lehetőségeket a legrövidebb idő alatt.

A Nemzeti Gyógyszerészeti Hivatal (NMPA) Gyógyszerértékelési Központja (CDE) által közzétett információk szerint a TAK-994 hallgatólagos engedélyt kapott a kínában 2020 júliusában klinikai vizsgálatokra.

A TAK-994-et Takeda laboratóriuma fedezte fel A japán Shonanban. Ez része a Shonan Health Innovation Park Nyílt Innovációs Központjának, és a Takeda úttörő multi-asset orexin-központú franchise fő termékjelöltje. Ez a BTD fontos mérföldkövet jelent a Takeda gyorsított fejlesztési erőfeszítéseiben, hogy ezt a fontos potenciális terápiát az NT1 betegek számára elhozza.

Az FDA TAK-994 BTD-t adott, részben korai és előzetes klinikai adatok alapján. Ezek az adatok azt mutatják, hogy az NT1- es betegeknél a TAK- 994 jelentősen javíthatja a nappali ébrenlét objektív és szubjektív mérési eredményeit. Jelenleg a TAK-994 2. fázisú vizsgálaton megy keresztül (TAK-994-1501). A befejezett 2. fázisú vizsgálat adatait a vizsgálat lezárását követően egy későbbi tudományos konferencián jelentik be.

Sarah Sheikh, a Takeda idegtudományi kezelési területének vezetője azt mondta: "Az 1-es típusú narkolepszia betegek túlzott nappali álmosságban élnek, ami azt jelentheti, hogy gyakran elalszanak a munkahelyen vagy az iskolában. Ha jóváhagyják, a TAK-994 megváltoztathatja az NT1 jelenlegi kezelését. A belső orexin hiány problémájának megoldásának módja a betegség középpontjában. Az Orexin kulcsszerepet játszik az emberi test alvás-ébrenlét ciklusának szabályozásában, és támogatja az agyban lévő utakat, amelyek elősegítik a test természetes ébrenlétét."