Az egyedülálló kationos hidroxibutirát terápia Xywav (kalcium-magnézium-kálium-kálium-hidroxi-butirát) 3. fázisú klinikai siker!

A Jazz Pharmaceuticals a közelmúltban jelentette be a Xywav (nátrium, kálium, magnézium, kalcium, JZP-258) belsőleges oldat felnőttkori idiopátiás hiperszomnia (IH) kezelésére vonatkozó 3. fázisú vizsgálat pozitív eredményeit. Korábban az FDA 2020 szeptemberében megadta a Xywav Fast Track Státust (FTD) az idiopátiás narkolepszia (IH) kezelésére, amely krónikus neurológiai betegség, amelyet túlzott álmosság, irányíthatatlan alvási igények vagy a nappali álmosság legalább 3 hónapig tart, még akkor is, ha az alvás megfelelő vagy hosszabb éjszakán át.

A bejelentés egy több országra kiterjedő, kettős-vak, több központból álló, placebo-kontrollos, randomizált, 3. fázisú vizsgálat, amelynek célja a Xywav hatékonyságának és biztonságosságának értékelése idiopátiás narkolepsziában szenvedő felnőtt betegek kezelésében. A vizsgálatba bevont betegek túlzott nappali álmosságot mutattak, ami az idiopátiás narkolepszia tipikus jellemzője. A vizsgálat megtervezése 14 hetes titrálási és optimalizálási periódust, 2 hetes stabil Xywav dózis periódust, majd 1: 1 randomizálást követett Xywav vagy placebo 2 hétig történő beadására. A kettős-vak, placebo-kontrollos kezelési időszak befejezése után a páciens 24 hetes, nyílt biztonsági hosszabbítási időszakra lépett.

Valamennyi beteget Xywav-nal kezelték a nyílt titrálási periódus alatt, és klinikailag szignifikáns javulást figyeltek meg az Epworth-féle álmossági skálán (ESS). Összesen 115 beteget vontak be a vizsgálat randomizált kivonási részébe, és megmérték az általános változások benyomását azoknál a betegeknél, akiknél az elsődleges végpont ESS és a kulcsfontosságú másodlagos végpontok (PGIc), valamint az idiopátiás hiperszomnia súlyossági skálája (IHSS) voltak. A Xywav-ot szedő betegek klinikailag jelentős hatékonyság-fenntartást mutattak az ESS, PGIc és IHSS szempontjából, míg a placebót szedő betegek statisztikailag szignifikánsan súlyosbodtak a Xywav&# 39 állapotában: ESS (p< 0,0001),="" pgic="" (p<="" ;="" 0,0001),="" ihss=""><>

A vizsgálat biztonságossága összhangban áll a Xywav ismert biztonságosságával, és ebben a populációban nem figyeltek meg új biztonsági jeleket. A Jazz egy közelgő orvosi konferencián fogja bejelenteni ennek a 3. fázisú vizsgálatnak az adatait, és ezeket az adatokat egy további új gyógyszer-alkalmazás (sNDA) tartalmazza, amelyet 2021 első negyedévében terveznek benyújtani az FDA-nak.

Dr. Robert Iannone, a jazz kutatásának és fejlesztésének ügyvezető alelnöke elmondta:" Izgatottan várjuk ezeket a meggyőző eredményeket és a tanulmányban megfigyelt javulás mértékét, különösen az idiopátiás narkolepsziás populáció esetében, amelynek jelenleg nincs jóváhagyott kezelési lehetősége . Nagyon hálásak vagyunk a részt vevő kutatási betegekért és kutatókért, és várakozással tekintünk az együttműködésre az FDA-val, hogy a Xywavot a lehető leghamarabb biztosítsuk a betegek számára. 15 éve a Jazz az alvásgyógyászat élvonalában áll. Célunk az innováció és a betegek életének megváltoztatása. Elkötelezettek vagyunk azok kiszolgálása iránt, akik nem, vagy korlátozott kezelésű súlyos alvászavarokkal küzdő betegek új lehetőségeket kínálnak."

2020 júliusában az Egyesült Államok FDA jóváhagyta a Xywav-t a kataplexia vagy a túlzott nappali álmosság (EDS) kezelésére 7 éves vagy annál idősebb narkolepsziás (narkolepsziás) betegeknél.

A Xywav egy egyedülálló kationos komponensű (kalcium-magnézium-kálium-nátrium) hidroxi-butirát termék, amelynek hidroxi-vajsav-koncentrációja azonos az ajánlott 6–9 gramm nátrium-oxibát adagolási tartományhoz képest, de képes csökkenteni a nátrium 92% -át, vagyis kb. -1500mg / éjszaka. Bár a Xywav pontos mechanizmusa még mindig nem tisztázott, úgy gondolják, hogy a Xywav kataplexiára és EDS-re gyakorolt ​​terápiás hatását a noradrenerg és dopaminerg idegsejtekre és a thalamus kortikális neuronokra gyakorolt ​​GABAB-hatás közvetíti alvás közben.

A nátrium-oxibát figyelmeztetést tartalmaz a magas nátriumtartalomra. Korábban ez volt az egyetlen termék, amely 7 éves vagy annál idősebb betegeknél narkolepsziában szenvedő kataplexiát és EDS-t kezelt, és az American Academy of Sleep Medicine (AASM) kataplexiás és EDS-kezelési standardként jelölte meg.

A narkolepszia (narkolepszia) gyógyíthatatlan krónikus neurológiai betegség. Az idő múlásával a betegség terhe mély hatással lehet a betegek egészségére. Sok beteg több évet tapasztalhat, mielőtt a helyes diagnózist kapja, ami jelentős hatással lehet mindennapi életükre. A betegség egy egész életen át tartó betegség, ezért nagyon fontos, hogy új lehetőségek álljanak rendelkezésre az EDS és a kataplexia kezelésében.

A Xywav-ot kifejezetten alacsony nátrium-oxi-vajsav-terápia biztosítására fejlesztették ki narkolepsziában szenvedő betegek számára, és nincs figyelmeztetés a nátrium-tartalomra, a gyógyszer új színvonalú ellátássá válik. Felnőtt és gyermek betegek számára a Xywav számos adagolási rendet választhat. Az orvosok különböző dózisokra titrálhatják a Xywav-ot, amelyet a betegek éjszaka bevehetnek. Amikor a beteg átáll a nátrium-oxibátról a Xywav kezelésre, az Xywav kezdeti kezelési dózisa és ütemezése megegyezik a nátrium-oxibátéval (grammban vagy grammban), és szükség szerint titrálható a hatékonyság és a tolerálhatóság alapján.