Az amerikai FDA jóváhagyta Tembexa (brincidofovir): Az első himlő vírusellenes gyógyszer minden korosztály számára!

Chimerix nemrég bejelentette, hogy az Egyesült Államok Élelmiszer-és Gyógyszerügyi Hivatala (FDA) jóváhagyta Tembexa (brincidofovir) tabletta és belsőleges szuszpenziók kezelésére himlő. A Tembexa alkalmas felnőtt és gyermekgyógyászati betegek, köztük újszülöttek számára. Érdemes megemlíteni, hogy a Tembexa az első himlő vírusellenes gyógyszer, amelyet minden korcsoportban engedélyeznek, beleértve a csecsemőket és a dysphagia betegeket. A Tembexa egy orális vírusellenes gyógyszer, amely 100 mg tablettát és 10 mg/ml belsőleges szuszpenziót tartalmaz, hetente egyszer, 2 hetes kezelésre.

A Tembexa a nukleotid analógok lipid konjugágája, amelyet természetes monoakil-foszfolipidek szimulálására terveztek a vírusellenes aktív metabolit, a cidofovir difoszfát (cidofovir difoszfát) hatékony intracelluláris koncentrációjának elérése érdekében. A cidofovir-difoszfát vírusellenes hatását az orthopoxvírusra fejti ki azáltal, hogy alternatív szubsztrát inhibitorként működik a vírus DNS polimeráz által közvetített szintéziséhez.

A Tembexa FDA jóváhagyása az emberi himlő betegség két halálos ortohix vírus állatmodelljének hatékonysági adatain alapul, nevezetesen a rabbitpox modellen (új-zélandi fehér nyulak, amelyek nyúlhimlő vírussal fertőzöttek) és az egérhimlő modellen (EGÉRHIMLŐ vírussal fertőzött BALB / c) egerek). Az egyes vizsgálatok során, amikor az állatok halálos vírusdózissal és késleltetett kezeléssel fertőződtek meg, összehasonlítva a placebóval, a Tembexa kezelés statisztikailag szignifikánsan javította a túlélési arányt.

Az FDA "állati szabályok" lehetővé teszik a kísérleti gyógyszerek állatmodellekben való tesztelését, hogy támogassák az etikus vagy emberi kutatásra nem alkalmas betegségek hatékonyságát. Tembexa amerikai felírási információk kíséri a fekete doboz figyelmeztetést, hogy a hosszabb kezelés növeli a halálozás kockázatát.

A himlő a himlő vírus által okozott rendkívül fertőző betegség. A történelemben a himlő sokszor járványos volt, és az egyik leghalálosabb betegség, a halálozási arány körülbelül 30%. Bár a himlőt az 1970-es évek végén kiirtották, a mai összekapcsolt világban még mindig potenciális globális fenyegetést jelent, mert a himlővírus még mindig megjelenhet véletlen kibocsátással vagy biológiai terrorista fegyverként. Az egyesült államokbeli Centers for Disease Control and Prevention (CDC) adatai szerint a himlővírust a bioterrorizmus kórokozóinak legmagasabb kockázati kategóriájába (A kategória) sorolják a könnyű átvitel, a magas halálozás, valamint a nyilvános pánik és társadalmi rendellenesség kialakulásának lehetősége miatt.

A himlővírus az egyik legbonyolultabb vírus, kettős szálú DNS-genomtal, tégla alakú vírusrészecskékkel és nagyon kis mennyiségű vírussal fertőzést okozhat. A himlő vírusa főként cseppeken és közvetlen érintkezésen keresztül terjed, és a szennyezett készletek is terjedhetnek, erős átviteli kapacitással. A fertőzés útja a légutak és a bőr, a helyi fertőzéstől a szisztémás bőr- és nyálkahártya-fertőzésig. A tünetek láz és masszív hólyagos bőrpír.

A brincidofovir molekuláris szerkezete (kép forrása: Wikipedia)

A Tembexa hatóanyaga a brincidofovir, amely egy nukleotid analóg, amely vírusellenes hatással van mind az öt DNS víruscsalád ellen, amelyek hatással vannak az emberekre, beleértve az adenovírust és a variola vírust, az utóbbi himlőt okozhat. Brincidofovir magas vírusellenes hatékonyság és a magas gyógyszer-rezisztencia gát, nincs csontvelő szuppressziós hatása, és alacsony a vesetoxicitás kockázata.

Brincidofovir használja Chimerix lipid ragozási technológia és összetett könyvtár felfedezése független szellemi tulajdonjogok. Korábban, az FDA adott brincidofovir Fast Track Status (FTD) és az árva gyógyszer kijelölése (ODD) kezelésére himlő.

2011 óta a Chimerix együttműködik az Egyesült Államok Orvosbiológiai Fejlett Kutatási és Fejlesztési Hivatalával (BARDA), hogy a brincidofovirt a himlő elleni orvosi ellenintézkedésként fejlessze. Az ortopoxvírus-fertőzés különböző állatmodelljeiben a brincidofovir bizonyítottan növeli az állatok túlélési arányát.