Bylvay-t (odevixibat) hamarosan jóváhagyják az Egyesült Államokban és az EU-ban!

Az Albireo Pharma egy ritka májbetegség-gyártó vállalat, amely új epesav-szabályozókat fejleszt ki. A társaság a közelmúltban bejelentette, hogy az Európai Gyógyszerügynökség (EMA) emberi felhasználásra szánt gyógyszerek bizottsága (CHMP) pozitív felülvizsgálati véleményt adott ki, amelyben a Bylvay jóváhagyását javasolta (odevixibat) a progresszív familiáris intrahepatikus kolesztázis (PFIC) kezelésére. ). A Bylvay egy erős, naponta egyszer alkalmazott, nem szisztémás ileum epesav transzport gátló (IBATi), amely potenciálisan ennek a ritka betegségnek az első nem műtéti kezelésévé válhat, és megváltoztatja a PFIC 1., 2. és 3. típusát. A gyermekek kezelési modellje.

Most a CHMP véleményét benyújtják felülvizsgálatra az Európai Bizottsághoz (EC), amely általában a következő 2 hónapban hoz jóváhagyási döntést. Az Egyesült Államokban a Bylvay-t az FDA kiemelten felülvizsgálja, és a vényköteles gyógyszerhasználókról szóló törvény (PDUFA) céldátuma 2021 július 20. Az Európai Unióban a Bylvay az egyetlen IBATi, amelyet az EMA a gyorsított értékelés. Korábban az EMA a PFIC kezelésére megadta Bylvay-nek a ritka betegségek gyógyszereinek jelölését és a PRIME-t is. A PFIC mellett Bylvay ritka betegségek gyógyszermegjelölését is megkapta Alagille-szindróma, epeúti atresia és primer cholangitis kezelésére.

A PFIC egy ritka, pusztító és pusztító betegség, amely kisgyermekeket érint, és progresszív, életveszélyes májbetegséghez vezethet. Sok esetben a PFIC májcirrhosist és májelégtelenséget okozhat az élet első 10 évében. A PFIC legkiemelkedőbb és legproblémásabb megnyilvánulása az intenzív viszketés, amely gyakran az életminőség súlyos csökkenéséhez vezet. Jelenleg nincs gyógyszer a PFIC kezelésére, és sok beteg számára az egyetlen lehetőség a májtranszplantáció vagy más invazív műtét. A májtranszplantáció jelenlegi szokásos gondozása valódi kihívásokkal néz szembe, beleértve az egész életen át tartó immunszuppressziót és a kisgyermekek számára szervek felkutatásának kihívását.

Az Egyesült Államokban és az Európai Unióban a Bylvay potenciálisan az első olyan gyógyszer lesz, amely hatósági jóváhagyást kapott a PFIC kezelésére. Az Egyesült Államokban a Bylvay jóváhagyása után az Albireo jogosult lesz egy ritka gyermekbetegségek prioritási felülvizsgálati utalványára (PRV), a Bylvay pedig 2021 második felében kerül forgalomba. Jelenleg a Bylvay 3. fázisú BOLD próbája a kezelésre az epeúti atresia és az Alagille-szindróma kezelésére szolgáló globális 3. fázisú ASSERT-vizsgálat folyik.

A kémiai szerkezeteodevixibat(kép forrása: medkoo.com)

A Bylvay' hatóanyaga az odevixibat, amely úttörő, erős és szelektív, nem szisztémás, ilealis epesav transzporter (IBAT) inhibitor, minimális szisztémás expozícióval és lokálisan a bélben. Jelenleg a gyógyszert ritka gyermekkori kolesztatikus májbetegségek kezelésére fejlesztik ki, beleértve a PFIC-t, az epeúti atresiát, az Alagille-szindrómát stb .; közülük a PFIC az első cél indikáció.

Ron Cooper, az Albireo elnök-vezérigazgatója elmondta: „A CHMP mai pozitív véleménye a Bylvay-ról egy lépéssel közelebb visz minket a történelem első nem műtéti kezelésének megkezdéséhez. Ez a kezelés csökkentheti a PFIC családokra és gyermekekre gyakorolt ​​hatását. Teher. A Bylvay elindításával reméljük, hogy a gyermekek rövid távon enyhíthetik a tüneteket, például viszketést, és fontos paraméterek, például növekedés hosszú távú javulását."

A CHMP pozitív értékelése a Bylvay-ről 2 klinikai vizsgálat adatain alapul (PEDFIC 1, PEDFIC 2), amely a PFIC valaha végzett legnagyobb globális 3. fázisú klinikai vizsgálata.

A PEDFIC-1 egy randomizált, kettős-vak, placebo-kontrollos 3. fázisú vizsgálat, amelynek eredményei megfelelnek az Egyesült Államok és az EU szabályozási követelményeinek elsődleges végpontjának: A placebóval összehasonlítva a Bylvay szignifikánsan javította a bőr viszketését (p=0,004) és jelentősen csökkentette a bőr viszketését epesav reakció (SBA, p=0,003), jól tolerálható, és nagyon alacsony a hasmenés / gyakori bélmozgások előfordulása (9,5% a kezelési csoportban és 5,0% a placebo csoportban).

A PEDFIC-2 egy hosszú távú, nyílt, 3. fázisú kiterjesztési vizsgálat. Az adatok megerősítik a Bylvay&# 39 erős hatékonyságát, amely azt mutatja, hogy a legfeljebb 48 hétig kezelt betegeknél az SBA folyamatosan és tartósan csökken, a viszketés értékelése javult, a máj és a növekedés A funkcionális mutatók biztatóak.

Ebben a két vizsgálatban a Bylvay jól tolerálható volt, és a hasmenés / a gyakori bélmozgás volt a kezeléssel kapcsolatos leggyakoribb emésztőrendszeri nemkívánatos esemény. A kezeléssel kapcsolatos súlyos mellékhatások nem fordultak elő.

Összességében ezek a vizsgálatok megerősítették Bylvay&potenciálját az első PFIC-kezelésként. A PFIC pusztító betegség, jelenleg műtéttel kezelik, beleértve a májátültetést is. A Bylvay biztonságos és hatékony kezelési gyógyszer, amely valódi változásokat hozhat a PFIC-betegek és családjaik számára. A hatósági jóváhagyás megszerzése után az Albireo 2021 második felében azt tervezi, hogy a Bylvay-t piacra hozza.