Az amerikai FDA jóváhagyja Palynziq Label Update: A maximális adag nőtt 60mg!

A BioMarin egy globális biotechnológiai vállalat, amely a súlyos és életveszélyes ritka és ultraritka genetikai betegségekben szenvedő betegek kezelésére szolgáló innovatív terápiák fejlesztésével és kereskedelmi forgalomba hozatalával foglalkozik. Nemrégiben, a társaság jelentették be amit a U.S. Étel és Kábítószer Közigazgatás (FDA) birtokol jóváhagyott egy kiegészítő biológiai termék engedély alkalmazás (sBLA), melyik akarat enged Palynziq (pegvaliase- pqpz) befecskendezés -hoz élvezet felnőtt páciens -val fenilketonuria (PKU) A adag volt növelt -hoz 60 mg. Korábban a gyógyszer maximálisan megengedhető dózisa 40 mg volt. A fázis III PRISM vizsgálatban a betegek 19% - ának 60 mg- os adagra volt szüksége ahhoz, hogy megfelelően reagáljon a Palynziq kezelésre.

A Palynziq címke bővítése tartalmazza: (1) Hosszú távú hatékonysági adatokat adtak hozzá, bizonyítva, hogy a fenilalanin (Phe) folyamatosan csökkent 3 éve; (2) A 6 év feletti adatok tovább erősítik a jó biztonságot. A Palynziq gyógyszercímkéjét frissítették: Figyelembe véve a beteg Palynziq-kal szembeni toleranciáját és az étrendi fehérjebevitelt, az egyéni fenntartó dózisok a vér Phe kontrollját eredményezik (a vér Phe koncentrációja kisebb vagy egyenlő, mint 600μmol/L).

Palynziq egy pegylated rekombináns feilalanin ammónia-lyáz (PAL). Ez az első és egyetlen PKU enzim pótló terápia a cél a mögöttes oka a PKU azáltal, hogy segít a szervezetnek, hogy lebomlik Phe. Az Egyesült Államokban, Palynziq hagyta jóvá az FDA május 2018. Olyan PKU- ban szenvedő felnőtt betegek számára ajánlott, akiknek a vér phe koncentrációja meghaladja a 600 μmol/l-t a jelenlegi kezelés alatt, hogy csökkentse a vér Phe koncentrációját.

Palynziq a BioMarin második gyógyszer kezelésére jóváhagyott PKU. A cég a közelmúltban bejelentette, hogy a PKU génterápia BMN307 globális Phearless Fázis 1/2 tanulmány adta az első résztvevő a gyógyszeres kezelés, amely képes lesz a cég harmadik PKU terápia. A BMN307 az Egyesült Államokban és az Egyesült Államokban a ritka betegségek és a ritka betegségek gyógyszerstátusza (ODD) minősítést kapott.

Ez a hosszú távú címkeadat-frissítés egy hároméves, nyílt, kiterjesztett vizsgálat hatásossági adatain alapul. A vizsgálat azt mutatta, hogy a Palynziq-kezelést legalább 2 évig kezelt 86 beteg közül a 2 éves időpontban: a betegek vérphe szintje ≤ 360μmol / L, összhangban az American Society for Medical Genetics and Genomics (ACMG) ajánlja a Phe cél az iránymutatásban, 50% A betegek vér Phe szintje ≤120μmol / L. A legalább 3 éve kezelt 77 beteg közül 58 (75%), 51 (66%), 37 (48%) a vér phe szintje a 3 éves időpontban 600, 360, 120 μmol alatt volt. /l. A 6 évnél korábbi nyomon követést követő egyéb biztonságossági adatok összhangban vannak a Palynziq korábbi biztonságossági adataival, és semmi közük a dózishoz.

Jean-Jacques Bienaimé, elnök-vezérigazgatója Biomarin, azt mondta: "BioMarin örül, hogy az FDA felismerte annak fontosságát, hogy további adagolási lehetőségek PKU betegek. Összhangban az európai címke, Palynziq jelenleg használ akár 60mg az Egyesült Államokban. Biomarin Elköteleztük magunkat amellett, hogy érdemi új kezelési lehetőségeket biztosítsunk a PKU csoport számára. A több mint 15 éves kutatás és fejlesztés alapján elindítottuk az első két PKU terápiát. Mi továbbra is azon dolgozunk, hogy jobban megértsék a hatékonyságát és biztonságosságát a PKU terápia betegek szex."

PKU egy ritka genetikai betegség, amely megnyilvánul a születéskor, és a különböző kumulatív toxikus hatása az agyra. Jellemzője, hogy képtelen lebomlanizni a fenilalanint (Phe), amely egy különböző fehérjékben található aminosav. . Ha nem kezelik, magas szintű Phe mérgező lesz az agyra, és súlyos neurológiai és neuropszichiátriai problémákat okozhat, befolyásolja az emberek gondolkodását, érzését és viselkedését, és depressziót, szorongást és viselkedési zavarokat okozhat, amelyek befolyásolják az életminőséget . Súlyossága miatt ezek a tünetek, sok országban, csecsemők szűrni születéskor annak biztosítása érdekében, hogy diagnosztizálják és kezelik a korai elkerülése érdekében az értelmi fogyatékosság és egyéb szövődmények. PKU betegeknek szükségük van az egész életen át tartó kezelés, beleértve a ragaszkodás kihívást jelentő és korlátozó napi orvosi élelmiszerek és a képlet élelmiszerek, hogy elkerüljék a beszívott Phe jelen a legtöbb élelmiszer.