Az Egyesült Államok FDA jóváhagyja a C-típusú nátriuretikus peptid analóg Voxzogo-t (vosoritide) ---2/2

A vosoritid hatásmechanizmusa

Az achondroplasia a leggyakoribb aránytalanul alacsony termet az emberekben. Lelassult endochondralis csontosodás jellemzi, ami a hosszú csontok, a gerinc, az arc és a koponyaalap aránytalan rövidségéhez és szerkezeti rendellenességeihez vezet. Ezt az állapotot a fibroblaszt növekedési faktor receptor 3 génjének (FGFR3) mutációi okozzák, amely a csontnövekedés negatív szabályozója.

Az aránytalanul alacsony termet mellett az achondroplasiában szenvedő betegek súlyos egészségügyi szövődményeket is tapasztalhatnak, beleértve a foramen kompressziót, az alvási apnoét, a hajlított lábakat, az arc hypoplasiáját, a maradandó deréktáji kilengéseket, a gerincszűkületet és az ismétlődő füleket. Fertőzési Osztály. Ezen szövődmények némelyike ​​invazív sebészeti beavatkozást igényelhet, mint például a gerincvelő-dekompresszió és a hajlított lábak kiegyenesítése. Ezenkívül a tanulmányok kimutatták, hogy a halálozási arány minden korcsoportban növekszik.

Az achondroplasiás gyermekek szüleinek több mint 80%-a közepes termetű, a betegség hátterében spontán genetikai mutációk állnak. Az achondroplasia globális előfordulása körülbelül egy a 25 000 élveszületéshez.

A Vosoritide egy C-típusú natriuretikus peptid (CNP) analóg, amely természetes humán peptidekből származik, és az endochondralis csontosodás hatékony stimulátora. A természetes humán peptid a csontnövekedés pozitív szabályozója. A Vosoritide specifikus receptorokhoz kötődik, és olyan intracelluláris jeleket indít el, amelyek gátolják a túlaktív FGFR3 útvonalat.

Jelenleg a vosoritidet olyan gyermekek esetében értékelik, akiknek a növekedési lemeze még mindig &; nyitott", általában 18 év alatti gyermekeknél. Ezek a betegek az achondroplasiás betegek körülbelül 25%-át teszik ki. Latin-Amerikában, a Közel-Keleten és az ázsiai-csendes-óceáni térség nagy részén jelenleg nincs hatósági engedély az achondroplasia kezelésére használt gyógyszerekre.