67% A betegek szignifikánsan javult tünetek efgartigimod myasthenia gravis eléri az elsődleges végpont fázis 3

Ma, argenx bejelentette, hogy kifejlesztett efgartigimod, a "first-in-class" terápia célzó FcRn, kulcsfontosságú fázis 3 klinikai vizsgálat adapt a betegek kezelésére anti-acetilkolin receptor (AChR) antitest-pozitív szisztémás myasthenia gravis (gMG) A fő vizsgálati végpont ot értek el. Argenx azt tervezi, hogy nyújtson be egy biológiai engedély kérelmet (BLA) a terápia az FDA az év végéig.

MG egy ritka krónikus autoimmun betegség. Az immunglobulin G (IgG) antitestek megzavarják az idegek és az izmok közötti kommunikációt, gyengeséget és potenciálisan életveszélyes izomgyengeséget okozva. Több mint 85% Mg betegek haladás gMG belül 18 hónapon belül a kialakulását, ami extrém fáradtság és nehézség az arckifejezés, beszéd, nyelési, és a mozgás. Az AChR antitest pozitív (AChR-Ab+) szenvedő betegek a gmg-s betegek teljes számának körülbelül 80%90% - át teszik ki.

Efgartigimod egy "első osztályú" terápia célzó FcRn, amelynek célja, hogy csökkentsék a patogén IgG antitestek és blokkolja az IgG újrahasznosítási folyamat. Az FcRn receptor szerepe az IgG lebomlásának megakadályozása. Ezért az IgG és az FcRn kötődésének megakadályozásával az autoimmun betegségeket közvetítő IgG antitestek gyorsabban kimerülhetnek, ezáltal csökkentve a betegség tüneteit.

A key phase 3 klinikai vizsgálat ADAPT egy randomizált, kettős-vak, placebo-tartalmú kontroll vizsgálat. A felső vonali adatok azt mutatják, hogy az efgartigimod kezelésben részesülő AChR- Ab+ gMG betegek 67, 7% - a felelt meg az elsődleges végpontkezelési szabványnak, nevezetesen a Myasthenia Gravis Daily Life Activity Scale (MG- ADL) szerint, a beteg pontszáma 4 egymást követő héten keresztül legalább 2 ponttal javult, szemben a placebo csoport29, 7% - ával. Ezenfelül az efgartigimod kezelési csoportban a betegek 63, 1% - a mutatott szignifikáns remissziót a mennyiségi myasthenia gravis (QMG) pontszám alapján, szemben a placebo- csoportban az azonos választ elérő betegek 14, 1% - ával. Az efgartigimodot kapó betegek 40, 0% - a érte el a minimális tüneti teljesítményt, ami 0 MG- ADL pontszám (tünetmentes) vagy 1, szemben a placebo- csoportban jelentkező 11, 1% - kal. A részletes adatokat a tárgyalás fogják be egy későbbi orvosi konferencián.

"Az adatok az ADAPT vizsgálat azt mutatja, hogy efgartigimod meghajtók gyors és mély elengedése a betegek, köztük egy bizonyos százaléka a betegek, akik elérni minimális vagy tünetmentes kezelés után," mondta Wim Parys, MD, vezető orvosi tiszt argenx. Benyújtása efgartigimod a BLA az FDA az év végéig lehetővé teszi számunkra, hogy tegyen egy újabb lépést a kezelés biztosítása a betegek, akik részesülhetnek efgartigimod 2021-ben. Köszönjük minden betegnek és egészségügyi szolgáltatónak, aki részt vett az ADAPT vizsgálatban."