A MyoKardia innovatív orális kardiomiopátia minden fázist megcéloz 3 Klinikai végpontok

Ma a MyoKardia bejelentette, hogy új gyógyszere, a mavacamten elérte a vizsgálat elsődleges végpontját és a vizsgálat összes másodlagos végpontját a 3 kritikus szakaszban az EXPLORER-HCM klinikai vizsgálatban, tüneti, tüneti, obstruktív hipertrofikus kardiomiopátia (HCM) betegek esetén. A placebóval összehasonlítva a mavacamten kezelése jelentősen javította a betegség tüneteit, az életminőséget és a bal kamra obstrukciót. A társaságnak várhatóan új gyógyszer iránti kérelmet nyújt be a mavacamtenre a (z) 2021 elején.

A HCM egy krónikus és progresszív betegség, amely számos rokkantsági tünetet és szívműködési zavart okozhat. A sajtóközleményben szereplő statisztikák szerint minden 500 ember közül egyet érint a HCM. A HCM leggyakoribb oka a szarkométer szívizomfehérjéjének mutációja. A betegség a fiatalok szívmegállásának gyakori oka. A legtöbb betegnek nem lesz tünete a mindennapi életben. Néhány betegnél azonban vannak olyan tünetek, mint a szívizom obstrukció, és betegségüket tüneti, obstruktív hipertrofikus kardiomiopátiának is nevezik. Noha a betegek ezen része ritka, súlyos egészségügyi kockázatokat szenvedett. A HCM a kamrai fibrilláció, a stroke, a szívelégtelenség és a hirtelen halál fokozott kockázatával jár, és sürgősen új gyógyszerekre van szükség a betegek kezelésére.

A Mavacamten a szívizom miozin innovatív, orális alloszterikus modulátora, amely várhatóan csökkenti a betegek GG-szintjét {39; a szív túlzott összehúzódásának tünetei. Klinikai és preklinikai vizsgálatokban a mavacamten csökkentheti a szívfal stresszének biomarkereit, csökkentheti a túlzott szívizom-összehúzódást és fokozhatja a diasztolés megfelelőséget. {USA} FDA áprilisban megadta a mavacamten ritka betegségek gyógyszereinek a megjelölését a HCM-es betegek számára.

Az EXPLORER-HCM egy kulcsfázisú 3 klinikai vizsgálat, amelynek célja a mavacamten hatékonyságának igazolása a HCM-ben szenvedő betegek tüneteinek és szívműködésének kezelésében a placebóhoz képest. A vizsgálat eredményei azt mutatták, hogy a placebo csoporttal összehasonlítva a mavacamten kezelése javította a testmozgás képességének változásait (VO csúcs 2) és javította a New York Heart Association (NYHA) funkcionális szintjét. Ezenkívül az összes másodlagos végpontnál a mavacamten statisztikailag szignifikáns javulást mutatott. A másodlagos végpontok között szerepel a bal kamra kiáramló traktus (LVOT) nyomásgradiens csúcsszintje edzés után, NYHA, VO 2 csúcs, valamint a HCM tünet kérdőívének légzési nehézségének javulása.

GG quot; Minden 500 ember közül egyiket érinti a gyengítő betegség a HCM. Az EXPLORER tanulmányból kapott pozitív adatok fontos lépés a súlyos szív- és érrendszeri betegségben szenvedő betegek életének javítása felé," Tassos Gianakos, a MyoKardia vezérigazgatója Mondja:" Ebben a kulcsfontosságú tanulmányban megfigyeltük a mavacamten aktivitását és tolerálhatóságát, hangsúlyozva ennek a kezelésnek a súlyos hatását és potenciálját, amely súlyosan befolyásolja a betegség lehetséges biológiai célpontjait. .Várjuk, hogy beterjesztjük a MyoKardia első új gyógyszer iránti kérelmét, és arra törekszünk, hogy ezt a gyógyszert a lehető leghamarabb eljuttassák a rászorulókhoz."