A Sanofi Cablivi-t Kanada jóváhagyta a megszerzett trombotikus trombocittopenic purpura (aTTP)!

Sanofi nemrég bejelentette, hogy a Health Canada jóváhagyta a Nanobody gyógyszer Cablivi (caplacizumab) egy kiemelt felülvizsgálati folyamat, kombinálva plazmacsere és immunszuppresszív terápia szerzett trombotikus trombocytopeniás purpura (aTTP ) Felnőtt betegek kezelése. Az aTTP egy ritka vérbetegség, amely trombózist okoz az erekben az egész szervezetben, ami károsíthatja a létfontosságú szerveket, és végzetes szövődményekhez vezethet. Cablivi az első gyógyszer kanada által jóváhagyott kifejezetten kezelésére aTTP.

Cablivi a világ első jóváhagyott Nanobody gyógyszer és az első gyógyszer kifejezetten kezelésére aTTP. A Cablivi megakadályozhatja a mikrotrombusok (vérrögök) kialakulását a szervezetben, gyorsabbá teheti a betegeket, csökkentheti az aTTP-vel járó szövődmények egy részét, és csökkentheti a betegség kiújulásának ütemét.

A Cablivit a belga ablynx biotechnológia fejlesztette ki, a Sanofi pedig 4,8 milliárd dollárért vásárolta meg az Ablynx-et 2018 januárjában. A Cablivit 2018 augusztusában, az Egyesült Államokban pedig 2019 februárjában engedélyezték. Az Egyesült Államokban és az Európai Unióban a Cablivi ritka betegségek gyógyszereivel rendelkezik az aTTP kezelésére, és gyorsított képesítést és elsőbbségi felülvizsgálati képesítést kapott az Egyesült Államokban. Cablivi ma már része a Sanofi globális szakmai ápolási üzleti egység Sanofi Genzan ritka vérbetegség franchise.

Dr. Katerina Pavenski, a torontói St. Michael 's Kórház hematológusa azt mondta: "Az aTTP egy pusztító betegség, amely, ha nem kezelik hatékonyan, halálhoz vezethet. Bár a jelenlegi kezelési lehetőségek javultak a beteg prognózisa, szövődmények még mindig előfordulnak Halálhoz vezet. A klinikai vizsgálatok, Cablivi felgyorsíthatja a vérlemezke hasznosítás és a betegség enyhítésére, és jelentős hatással van a betegség szövődményei. Ez a jóváhagyás fontos kezelési lehetőséget ad nekünk az aTTP-ben szenvedő betegek prognózisának javítására. "

Az aTTP életveszélyes, autoimmun-alapú véralvadási zavar jellemzi a kialakulását nagy mennyiségű vérrögök kis erek az egész szervezetben, ami súlyos thrombocytopenia (nagyon alacsony vérlemezkeszám) és a mikroangiopátia hemolitikus vérszegénység ( Elvesztése vörösvértestek miatt hemolitikus pusztulás), szöveti ischaemia (korlátozott vérellátás egyes szervezetek) és kiterjedt szervkárosodás, különösen az agy és a szív. Annak ellenére, hogy a jelenlegi standard kezelési rend, beleértve a napi egyszeri plazmacsere (PEX) és immunszuppresszív terápia, a betegek még mindig szembesülnek a magas kockázatú trombotikus szövődmények, megismétlődése, és a halál, és attp epizódok még mindig jár akár 20% mortalitás Kapcsolódó, a legtöbb haláleset fordul elő 30 napon belül a diagnózis.

A Cablivi hatóanyaga a caplacizumab, amely egy erős és szelektív bivalens anti-hemofília faktor (vWF) nanobody, amely képes blokkolni az ultra nagy vWF multimer (ULvWF) és a vérlemezkék közötti kölcsönhatást, a vérlemezkék célzása A vérlemezkék és az azt követő képződés és mikroriklatok felhalmozódása és felhalmozódása azonnali hatással bír. ATTP betegek, ez a kis vérrög okozhat súlyos thrombocytopenia, szöveti ischaemia, és a szervi diszfunkció. A Cablivi azonnali hatása (azonnali hatás), miközben lebontja az alapbetegség folyamatát, megvédheti az aTTP betegeket a betegség klinikai megnyilvánulásaitól.

A Cablivi jóváhagyása a HERCULES fázis III klinikai vizsgálat (NCT02553317) adatain alapul. A vizsgálat egy randomizált, kettős-vak, placebo- kontrollos vizsgálat volt, és 145 aTTP- ben szenvedő felnőtt beteget vontak be. A vizsgálatban a betegeket véletlenszerűen Cablivi- hez vagy placebóhoz osztották be, miközben standard kezelési rendet (plazmacsere és immunszuppresszív terápia) kaptak.

A vizsgálat eredményei azt mutatták, hogy: (1) Az elsődleges végpont tekintetében a Cablivi standard kezelési rendekkel kombinálva jelentősen lerövidítette a vérlemezkeszám normalizálásának idejét a placebóhoz + standard kezelési sémákhoz képest (p = 0,01); a vizsgálati időszak bármely meghatározott pontján a Cablivi kezelési csoportban 1,55-ször nagyobb valószínűséggel érte el a normális vérlemezkeszámot, mint a placebo csoportban. (2) A teljes vizsgálati időszak alatt a Cablivi a standard kezelési renddel együtt jelentősen csökkentette az aTTP-vel összefüggő haláleseteket, az aTTP kiújulását, vagy legalább egy súlyos thromboemboliás eseményt 74%-kal (p<0.001) compared="" to="" placebo="" +="" standard="" care="" regimens.="" (3)="" during="" the="" entire="" study="" period,="" compared="" with="" placebo="" +="" standard="" care="" regimen,="" cablivi="" combined="" with="" standard="" care="" regimen="" significantly="" reduced="" the="" number="" of="" attp="" recurrences="" by="" 67%="" (p=""><0.001). (4)="" during="" the="" entire="" study="" period,="" 0="" refractory="" diseases="" occurred="" in="" the="" cablivi="" treatment="" group="" and="" 3="" refractory="" diseases="" occurred="" in="" the="" placebo="" group,="" although="" no="" statistically="" significant="" difference="" was="" reached="" (p="0.06)." (5)="" compared="" with="" the="" placebo="" group,="" the="" patients="" in="" the="" cablivi="" treatment="" group="" normalized="" the="" three="" organ="" damage="" markers="" (lactate="" dehydrogenase,="" cardiac="" troponin="" i,="" and="" serum="" creatinine)="" earlier="" (due="" to="" the="" stratified="" statistical="" test,="" p="" no="" significance="" was="" detected).="" (6)="" compared="" with="" the="" placebo="" group,="" the="" use="" of="" plasma="" exchange="" in="" patients="" in="" the="" cablivi="" treatment="" group="" has="" a="" clinically="" significant="" reduction="" (mean="" 5.8="" days="" vs="" 9.4="" days,="" a="" 38%="" reduction),="" and="" in="" the="" intensive="" care="" unit="" (a="" 65%="" reduction)="" and="" hospitals="" (a="" reduction="" 31%)="" the="" residence="" time="" is="" shorter.="" (7)="" the="" safety="" of="" cablivi="" is="" consistent="" with="" previous="" reports="" and="" is="" consistent="" with="" its="" mechanism="" of="" action,="" including="" increased="" risk="" of="" bleeding;="" the="" most="" common="" bleeding-related="" adverse="" events="" are="" nose="" bleeding="" and="" gum="">