A Vertex innovatív hármas terápiáját, a Kaftrio EU-t hamarosan jóváhagyják, és a kezelhető betegek száma 90%-ra bővül!

A Vertex Pharmaceuticals globális vezető szerepet tölt be a cisztás fibrózis (CF) kezelésében. A közelmúltban bejelentette, hogy a vállalat bejelentette, hogy az Európai Gyógyszerügynökség (EMA) Humán Gyógyszerkészítmények Bizottsága (CHMP) pozitív felülvizsgálati véleményt adott ki, amelyben a Kaftrio (ivakaftor/tezakakagalista/elexakakakakakak) és a Kalydeco (ivacaftor) 150 mg-os közös gyógyszerprogram jóváhagyását javasolta, A cf betegek kezelésére ≥12 éves, különösen: betegek F508del mutáció és minimális funkcionális mutáció (F/MF) a cisztás fibrózis transzmembrán vezetőképesség szabályozó (CFTR) gén, vagy 2 F508del Betegek mutációk (F/ F).

A CHMP észrevételeit felülvizsgálatra nyújtják be az Európai Bizottságnak (EK), amely általában két hónapon belül végleges felülvizsgálati határozatot hoz. Ha jóváhagyják, Európában legfeljebb 10 000, 12 éves, F508del mutációval és minimális funkcionális mutációval járó CF-beteg kaphat javunkra, első alkalommal jogosult a betegség belső oka miatt iradt kezelésre; továbbá, a két F508 mutációval rendelkező, ≥ 12 éves CF betegek esetében is jogosultak lesznek egy új hármas terápiás kezelésre. Jelenleg ezek a betegek jogosultak egy másik CF gyógyszerre, amelyet az Európai Unió jóváhagyott.

Az Egyesült Államokban ezt a hármas terápiát az FDA 2019 októberében hagyta jóvá. A márkanév Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor+ivacaftor). A gyógyszer alkalmas: legalább egy F508del mutáció a CFTR génés életkora ≥12 éves CF betegek, különösen: betegek hordozó egy F508del mutáció és egy minimális funkcionális mutáció, vagy a betegek hordozó 2 F508del mutációk. Korábban, az FDA megadta Trikafta kiemelt felülvizsgálat minősítés, gyorsított minősítés, és áttörést kábítószer-minősítés (BTD).

Az F508del mutáció a leggyakoribb mutáció, ami miatt CF. Az Egyesült Államokban, Trikafta jóváhagyását a piacra, az első alkalommal, lehetővé tette, körülbelül 6,000 CF betegek éves ≥ 12 év, hogy készítsen egy F508del mutáció és egy minimális funkcionális mutáció (F/ MF), hogy a kezelés a belső oka a betegség. Ezen túlmenően, körülbelül 12,000 CF betegek egy vagy két F508del mutációk, akik jogosultak a Vertex három másik FDA által jóváhagyott CF gyógyszerek is jogosultak a Trikafta kezelés.

A CHMP pozitív felülvizsgálati véleménye két globális fázis III vizsgálat eredményein alapul: az egyik egy 24 hetes, placebo- kontrollos vizsgálat, amelyen ≥ 12 éves CF- es betegeken végeznek, f508del mutációval és minimális funkcionális mutációval; másik Ez egy 4 hetes, fej-fej melletti vizsgálat, amelyet 12 éves vagy idősebb CF- es betegeken végeztek, és 2 F508del mutációt hordoztak, összehasonlítva a hármas terápiát (ivakaftor/tezakakafátor/elexakakakaftor) kettős terápiával (tezakakaftor/ivakaftor). Mindkét vizsgálat statisztikailag és klinikailag szignifikáns javulást mutatott az elsődleges végpontban (tüdőfunkció, ppFEV1) és az összes kulcsfontosságú másodlagos végpontban. Ebben a két vizsgálatban az ivakaftor/tezakakaplazor/elexakaftor és az ivakaftor kombinációját jól tolerálták.

Marcus A. Mall professzor, MD, a berlini Charit University University Medical Center Gyermekgyógyászati Pulmonológiai, Immunológiai és Kritikus Ápolási Orvostudományi Osztályának igazgatója a következőket mondta: "A 12 éves vagy idősebb, F/F vagy F/MF genotípusokkal rendelkező CF-betegeknél az ivacaftor/tezacaftor/elexacaftcafor+ivacaftor kombinációs kezelés klinikai adatai példátlanok. A tüdőfunkció javulása mellett az adatok számos fontos prognosztikai mutató javulását is mutatják, beleértve a CFQ-R légzőszervi tartomány pontszáma alapján mért életminőséget is. Klinikusok És a beteg közösség izgatott, mert több CF betegek képesek lesznek részesülni CFTR szabályozók."

Carmen Bozic, MD, vezető orvosi tiszt a Vertex és ügyvezető alelnöke a globális kábítószer-fejlesztés és orvosi ügyek, azt mondta: "Nagyon örülünk, hogy megkapja a pozitív véleményt CHMP. Ha jóváhagyják, ez lesz az első, hogy a cél hordozó F508del mutáció és minimális funkció cftr szabályozók mutáns CF betegek és további előnyöket cf betegek hordozó 2 F508del mutációk. Ez a mérföldkő közelebb visz bennünket ahhoz, hogy ezt az innovatív CF gyógyszert biztosítsuk a kezelésre váró betegeknek A végső célunk egy lépéssel tovább haladunk: kezelési lehetőségekbiztosítása minden beteg számára, aki ilyen ritka és pusztító betegségben szenved."

Cisztás fibrózis (CF) egy ritka, életet lerövidítő genetikai betegség, amely érinti mintegy 75.000 ember világszerte. CF egy progresszív multi-rendszer betegség, amely befolyásolja a tüdő, máj, gyomor-bél traktus, melléküregek, verejtékmirigyek, hasnyálmirigy, és a reproduktív traktus. A CF-et a CFTR gén bizonyos mutációi okozzák, amelyek a CFTR fehérje funkcionális hibáihoz vagy törléséhez vezetnek. A gyermekeknek két hibás CFTR gént kell örökölniük (szülőként egy) a CF kialakulásához.

Bár sok különböző típusú CFTR mutációk okozhat betegséget, a legtöbb CF betegek legalább egy F508del mutáció. Ezek a mutációk genetikai vizsgálattal vagy genotipizálással határozhatók meg. CFTR fehérje általában szabályozza ion szállítás sejtmembránok, és a génmutációk vezethet a megsemmisítése vagy elvesztése fehérje termék funkció. Amikor a sejtmembrán iontranszszállításmegszakad, egyes szervek nyálkabevonatának viszkozitása megvastagszik. A betegség egyik fő jellemzője a vastag nyálka felhalmozódása a légutakban, ami dyspnoe-hoz, a tüdő krónikus visszatérő fertőzéséhez és progresszív tüdősérüléshez vezet, ami végül halálhoz vezet. A CF-betegek halálának medián életkora a 30-as évek elején volt.

Jelenleg a Vertex számos CF gyógyszert sorol fel: Kalydeco (ivacaftor), Orkabi (lumakakaftor/ivacaftor) és Symkevi/Symdeko (tezacaftor/ivacaftor). Ez a három gyógyszer világszerte mintegy 40 000 beteget képes kezelni, ami az összes CF-beteg mintegy 50% -át teszi ki. %. Az új hármas terápia Trikafta bővítheti a kezelés 90% Cf betegek világszerte.