Az AbbVox Botox (Botox) meglátogatja az Egyesült Államokat: 5-17 éves gyermekek kezelése!

Az AbbVie nemrégiben bejelentette, hogy az Egyesült Államok Élelmezési és Gyógyszerészeti Igazgatósága (FDA) elfogadta az általa benyújtott kiegészítő biológiai terméklicenc-kérelmet (sBLA), amelynek célja a Botox (köznév: onabotulinumtoxinA) vényköteles adatainak bővítése. Gyermekkori betegek (5–17 éves), akiknél nincs elég hatás, intolerancia vagy bármilyen okból nem akarják folytatni az antikolinerg gyógyszereket, kezelést és belső idegrendszeri megbetegedést (például spina bifida, gerincvelő sérülést). hólyag izom) túlzott aktivitás.

A BOTOX az első és egyetlen neurotoxin, amelyet felnőtt betegek számára engedélyezték neurológiai betegségek által kiváltott hiperaktív hólyag okozta húgyszivárgás (inkontinencia) kezelésére. A gyógyszer különösen alkalmas: antikolinerg gyógyszerek kipróbálása után. Még mindig vannak felnőtt betegek, akiknél vizeletszivárgás vagy mellékhatások intoleranciája van. A BOTOX szelektíven blokkolja a neurotranszmitter, az acetilkolin felszabadulását a neuromuszkuláris csomóponton, átmenetileg blokkolja az idegimpulzusok átadását az izomhoz (ebben az indikációban a hólyag izom), ideiglenesen csökkentve az izmok összehúzódását.

Az sBLA célja, hogy kiterjessze a BOTOX® alkalmazható populációját az 5-17 éves gyermekek számára. Az sBLA egy randomizált, kettős vak III fázisú vizsgálat adatain és egy hosszú távú kiterjesztett vizsgálaton alapult, amelyben a Botox biztonságosságát és hatékonyságát értékelték több mint 100 neurogén detrusor túlműködéssel rendelkező gyermeknél. Az sBLA-t egy standard 10 hónapos felülvizsgálati cikluson keresztül vizsgálják felül. A vényköteles gyógyszerhasználati díj módszerének (PDUFA) tervezett időpontja 2021 első negyedéve.

Neurogen detrusor túlműködés (Képforrás: epainassist.com)

Az AbbVie Botox és a Neurotoxin tudományos vezetője, valamint Mitchell F. Brin, alelnök, MD azt mondta:" Az FDA&# 39 alkalmazás elfogadása alátámasztja folyamatos elkötelezettségünket a BOTOX® teljes potenciáljának kiaknázása érdekében a különféle fajták kiszolgálására. betegségek és klinikai szükségletekkel rendelkező betegek. Jelenleg a neurogenikus detrusor túlműködéssel rendelkező gyermekek kezelési lehetőségei nagyon korlátozottak az antikolinerg terápia kudarca után és a műtét előtt. Ha jóváhagyják, akkor a BOTOX® az első neurotoxin terápia, amelyet antikolinerg gyógyszerekre adott válaszként neurogen detrusor túlműködéssel rendelkező gyermekek kezelésére hagytak jóvá."

Paul F. Austin, MD, a texasi gyermekkórház gyermekgyógyászati ​​osztályának igazgatója és a Baylor College of Medicine urológusprofesszora elmondta:" Az idő múlásával sok belső idegrendszeri betegségben szenvedő gyermeknél húgyhólyag- és vesekárosodás alakul ki. Ez nagyon fontos. A jelenlegi kezelési lehetőségek általában antikolinerg gyógyszereket tartalmaznak. A műtéten kívül a hosszú távú felhasználást is gondosan mérlegelni kell. A neurogen detrusor túlműködéssel rendelkező gyermekkori BOTOX® kezelés ígéretes klinikai eredményeket mutat. A gyermekek és serdülők körében kielégítetlen és folyamatban lévő egészségügyi szükségleteket fog kielégíteni."

A túlzott neurogenikus duzzasztó izom-aktivitás abból származik, hogy a gerincvelő és a hólyag nem képes hatékonyan kommunikálni. Ennek eredményeként a hólyag izmai (záró izmok) akaratlanul összehúzódnak, növelve a hólyag nyomását és csökkentve a hólyag térfogatát, ami gyakori és véletlenszerű vizeletszivárgást eredményez. Ha a tiszta, időszakos katéterezést és az antikolinerg gyógyszereket nem kezelik megfelelően, ez a betegség kiterjesztett cisztoplasztikát igényelhet (széles körű műtéti eljárás a hólyag kibővítéséhez a páciens béljének felhasználásával) a vese károsodásának megelőzése érdekében.

A gyermekek túlzott neurogenikus detrusor izom aktivitásának számos oka lehet, például keresztirányú myelitis, gerincvelő sérülés és spina bifida. Ezek közül a spina bifida a leggyakoribb ok, amely az Egyesült Államokban évente több mint 4 millió csecsemő 1500–2000-ét érinti. A spina bifida-ban szenvedő betegek több mint 90% -ánál húgyúti tünetek vannak.

A Botoxot Aierjian fejlesztette ki (az AbbVie megszerezte). A gyógyszer fő alkotóeleme az erősen tisztított A típusú botulinum toxin, amely idegvezetési blokkoló, amelyet a túlzott aktív izmok kezelésére használnak. A Botoxot első alkalommal 1989-ben engedélyezték az arcgörcs és a strabismus kezelésére. Később 2000-ben tovább bővítették a szépség területén, beleértve a ráncok csökkentését, az arc elvékonyodását, a szemöldökvonalak kiküszöbölését és a varjú&# 39 lábát. Az elmúlt években a Botoxot különféle indikációk kezelésére is jóváhagyták, például felső végtag-görcsök, krónikus migrén, neurológiai inkontinencia, hiperaktív hólyag, görcsök és súlyos hónalj-izzadás (hónalj hiperhidrozis) kezelésére.

Az Egyesült Államokban a Botoxot az FDA már 11 kezelési indikációra jóváhagyta. Az elmúlt 30 évben több mint 100 millió Botox® és Botox® Cosmetic (Botulinum Toxin A) palackot adtak el világszerte, és több mint 3700 cikk megjelent a tudományos és orvosi folyóiratokban. A Botox® neurotoxin az egyik legszélesebb körben vizsgált gyógyszer a világon.