BioMarin A C-típusú natriuretikus peptid analóg vosoritide belép a felülvizsgálat az EU-ban!

A BioMarin egy globális biotechnológiai vállalat, amely a súlyos és életveszélyes ritka és ultraritka genetikai betegségekben szenvedő betegek innovatív terápiáinak fejlesztésével és kereskedelmi forgalomba hozatalával foglalkozik. Termékportfóliója 6 kereskedelmi terméket, valamint számos klinikai és preklinikai jelölt terméket foglal magában. A közelmúltban a vállalat bejelentette, hogy az Európai Gyógyszerügynökség (EMA) elfogadta a vooritid (Voxolitide, BMN111) forgalomba hozatali engedély iránti kérelmét (MAA).

A vosoritide egy C-típusú natriuretikus peptid (CNP) analóg, amelyet naponta egyszer injektálnak a gyermekkori achondroplasia kezelésére, amely az embereknél a leggyakoribb aránytalan termet. Az Európai Unióban a MAA felülvizsgálata augusztus 13-án kezdődött. A cég továbbra is azt tervezi, hogy nyújtson be egy új gyógyszer iránti kérelem (NDA) a vosoritide az amerikai Food and Drug Administration (FDA) a harmadik negyedévben 2020. Az Európai Unióban és az Egyesült Államokban a vosoritide ritka betegségek gyógyszereinek megnevezését (ODD) kapta az achondroplasia kezelésére.

Ha jóváhagyják, vosoritide lesz az első gyógyszer kezelésére achondroplasia. A gyógyszer képes kezelni a kiváltó oka a betegség, és jelentős orvosi áttörést jelent azzal a potenciállal, hogy jelentős hatással van a betegek életére.

A vosoritide hatásmechanizmusa

Achondroplasia a leggyakoribb aránytalan termetű emberben. Jellemzője a lelassult endochondralis csontosodás, ami a hosszú csontok, a gerinc, az arc és a koponya alapja aránytalan rövidségéhez és szerkezeti rendellenességeihez vezet. Ezt az állapotot a fibroblaszt növekedési faktor receptor 3 gén (FGFR3) mutációi okozzák, amely a csontnövekedés negatív szabályozója.

Amellett, hogy aránytalanul alacsony termetű, betegek achondroplasia tapasztalhatnak súlyos egészségügyi komplikációk, beleértve a foramen kompresszió, alvási apnoe, hajlított lábak, arc hypoplasia, állandó alsó hát lengések, gerinc szűkület, és visszatérő fülek. Fertőzési osztály. Néhány ilyen szövődmények vezethet, hogy szükség van az invazív műtét, mint például a gerincvelő dekompressziós és kiegyenesedése hajlított lábak. Ezen túlmenően, tanulmányok kimutatták, hogy a halálozási arány növekszik minden korcsoportban.

A vosoritide egy Természetes emberi peptidekből származó C-típusú natriuretikus peptid (CNP) analóg, amely az endokondralis csontosodás hatékony stimulátora. Természetes emberi peptid pozitív szabályozó csont növekedés. A vosoritid specifikus receptorokhoz kötődik, és intracelluláris jeleket indít, amelyek gátolják a hiperaktív FGFR3 útvonalat.

A vosoritide szabályozási alkalmazása egy 2019 decemberében közzétett globális randomizált, kettős-vak, placebo-kontrollos fázis III vizsgálat eredményein alapul, és tovább szerzi a folyamatban lévő fázis II és fázis III bővítési vizsgálatok hosszú távú biztonságossági és hatékonysági adatait , Kiterjedt természetbetegség-történeti adatok.

A globális fázis III vizsgálatba 121 achondroplasiában szenvedő, 5- 14 éves, növekedési lemezeket kapó gyermek vett be, és értékelték a vosoritide és a placebo hatásosságát és biztonságosságát. Ezek a betegek legalább 6 hónapig fejezték be a kiindulási vizsgálatot, mielőtt a FÁZIS III vizsgálatba léptek volna, hogy meghatározzák a kiindulási növekedési arányukat. A fázis III vizsgálatban a betegeket véletlenszerűen 52 hetes vosoritid (15ug/kg/nap) vagy placebót kaptak. Az elsődleges végpont a vosoritid-dal kezelt gyermekek növekedési ütemének változása volt az egyéves kezelési időszak alatt a placebóhoz képest.

Az eredmények azt mutatták, hogy a vizsgálat elérte az elsődleges végpontot: egy éves kezelés után a vosoritide-kezelés növekedési ütemének változása a kiindulási értékhez képest 1,6 cm/év volt (p<0.0001) after="" a="" year="" of="" treatment.="" this="" result="" is="" consistent="" with="" the="" results="" in="" the="" broad="" patient="" population="" studied.="" in="" the="" study,="" vosoritide="" was="" generally="" well="" tolerated="" and="" there="" was="" no="" clinically="" significant="" drop="" in="" blood="">

Egy 2019 novemberében közzétett nyílt, dózisfelfedezési fázisÚ II.<0.005). with="" an="" increase="" of="" 2.2="" cm="" in="" the="" past="" 12="" months,="" the="" data="" further="" illustrates="" the="" beneficial="" effect="" of="" continuous="" vosoritide="" treatment="" on="">