A fexinidazolt jóváhagyta az amerikai FDA: csak 10 napig kell bevenni a gyógyszert a Sanofi/DNDi -től!

A Sanofi nemrégiben bejelentette, hogy az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatala (FDA) jóváhagyta a fexinidazolt az első teljesen orális terápiás gyógyszerként 6 éves és idősebb betegek számára, akik legalább 20 kg súlyúak. Trypanosomiasis brucei gambiae alvási betegség (humán afrikai trypanosomiasis, HAT, humán afrikai trypanosomiasis). A fexinidazol egy 5-nitroimidazol-származék, amely DNS-szintézis-gátló, és az első teljesen orális készítmény humán afrikai trypanosomiasis (HAT vagy alvási betegség) kezelésére.

Az alvási betegség parazita betegség, halálosan elhanyagolt trópusi betegség, amelyet a fertőzött tse-tse légy (tse-tse fly) harapása terjeszt. A betegség elsősorban a Szaharától délre fekvő Afrika távoli vidéki területein élő embereket érinti, ahol körülbelül 65 millió embert fenyeget a fertőzés veszélye. Ha nem kezelik, az alvási betegség szinte mindig halálos. Az alvászavar neuropszichiátriai tüneteket okoz, többek között: az alvási szokások gyengítő rombolását, ellenőrizhetetlen agressziót és pszichózist. A Sanofi együttműködésének köszönhetően 2001 és 2020 között megközelítőleg 97% -kal csökkent az Egészségügyi Világszervezethez (WHO) bejelentett alvási megbetegedések száma. A DNDi, a Sanofi és partnerei elkötelezettek annak biztosítása mellett, hogy a fexinidazol elérhető legyen minden országban, ahol alszik a betegség endémiás.

Bár az alvó betegség jelenlegi kezelése hatékony, az infúziók vagy injekciók, valamint a kórházi kezelés miatt különösen a távoli területeken élők számára jelent súlyos terhet a betegek és az egészségügyi dolgozók számára.

A fexinidazol alkalmas: 10 napos, napi egyszeri gyógyszerként a Trypanosoma brucei gambiae alvási betegség kezelésére. Ez az alvási betegség leggyakoribb típusa, és Nyugat- és Közép -Afrikában fordul elő. Fontos, hogy a fexinidazol az első teljes szájon át történő kezelés, amely alkalmas mind a betegség első stádiumára (korai stádiumában), mind a betegség második szakaszára, amelyben a paraziták átjutnak a vér-agy gáton, és neuropszichiátriai tüneteket okoznak a betegekben. Ezért a fexinidazol megszüntetheti a szokásos kórházi ápolási igényt, és potenciálisan csökkentheti az ágyéki szúrások számát.

A fexinidazol kémiai szerkezete

A fexinidazol egy 5-nitroimidazol-származék, amelyet eredetileg a Hoechst (a Sanofi [39] elődje) fejlesztett ki az 1980-as években, de később stratégiai okokból elhagyták. Amikor a nonprofit kutatási és fejlesztési szervezet&"Neglected Disease Drug Initiative (DNDi) [GG" "által, a parazitaellenes aktivitással rendelkező vegyületek után kutatott, a kábítószert 2005-ben határozták meg a Svájci Trópusi és Trópusi Intézettel együttműködve. Közegészségügy. 2009 -ben a DNDi együttműködött a fexinidazolra szabadalommal rendelkező Sanofival, hogy újrakezdje a kábítószer -kutatást az alvási betegség kezelésére. Közülük a DNDi felelős a preklinikai, klinikai és gyógyszerfejlesztésért, a Sanofi pedig a gyógyszerek ipari fejlesztéséért, regisztrálásáért, gyártásáért és értékesítéséért.

A fexinidazolt innovatív partnerség keretében fejlesztették ki a DNDi -vel, amely kulcsfontosságú klinikai vizsgálatokat végzett a gyógyszerrel, és együttműködött a Kongói Demokratikus Köztársaság (KDK), valamint a Közép -afrikai Köztársaság (CAR) és a Sanofi Cooperation Nemzeti Alvó Betegség Programjával.

2018. november 16 -án az Európai Gyógyszerügynökség (EMA) emberi felhasználásra szánt gyógyszerek bizottsága (CHMP) pozitív tudományos véleményt adott ki a fexinidazolról. A DNDi által végzett klinikai vizsgálatban a fexinidazol magas hatékonyságot és biztonságosságot mutatott mind a 6 éves, mind idősebb, illetve 20 kg -nál nagyobb testtömegű gyermek- és felnőtt betegeknél a betegség mindkét szakaszában.

Érdemes megemlíteni, hogy a DNDi trópusi betegségek elsőbbségi felülvizsgálati utalványát (PRV) szerezte meg az FDA jóváhagyása miatt. Az FDA trópusi betegség PRV projektjét 2007 -ben alapították, hogy ösztönözze az elhanyagolt trópusi betegségek, köztük az alvászavar új kezeléseinek kifejlesztését. A Sanofi és a DNDi megosztja a PRV előnyeit, amelyek lehetővé teszik mindkét fél számára, hogy továbbra is fektessenek be az innovációba, és biztosítsák az alvási betegség és más elhanyagolt betegségek kezelésére szolgáló új eszközökhöz való hozzáférést. A Sanofi a WHO-val folytatott hosszú távú együttműködésének részeként ígéretet tett arra, hogy továbbra is ingyenesen biztosítja a kábítószert a WHO-nak, hogy eljuttassa az érintett országokhoz.

Dr. Bernard Pecoul, a DNDi ügyvezető igazgatója elmondta: „Az első vonalbeli orvosok számára az álombetegség egyszerű, teljesen szájon át történő kezelése most valóra vált. A gyógyszer egy tanulmány közöttünk és a Sanofi között, valamint az alvási betegség által súlyosan érintett országokban. Büszkék vagyunk erre a legújabb mérföldkőre a Sanofival folytatott hosszú távú együttműködésünk során."

Luc Kuykens, a Sanofi globális egészségügyi osztályának alelnöke elmondta: „Ez az FDA jóváhagyás fontos mérföldkő a Sanofi hosszú távú elkötelezettségében az alvási betegség megelőzése érdekében. Húsz évvel ezelőtt a vállalat és a WHO ambiciózus megállapodást kötött. Partnerség az elhanyagolt trópusi betegségek elleni küzdelemhez. Miután az Európai Gyógyszerügynökség (EMA) 2018 végén pozitív tudományos véleményeket adott ki, az FDA jóváhagyása fontos lépés a betegség folyamatos megszüntetésére irányuló erőfeszítések megerősítésében. ”