A Roche és a NeuExcell stratégiai együttműködést kötött új terápiák kifejlesztésére az idegregenerációs génterápiás platform segítségével!

A Roche' génterápiás vállalata, a Spark Therapeutics és a NeuExcell Therapeutics génterápiás együttműködésre lépett, hogy biztonságos és hatékony kezelést dolgozzanak ki Huntington'-betegségben (HD) szenvedő betegek számára.

A HD egy gyógyíthatatlan genetikai agybetegség, amelyet a 4. kromoszómán lévő hibás gén okoz. Mivel a betegség az agy különböző részeit érinti, hatással van a mozgásra, a viselkedésre és a megismerésre. A betegek számára egyre nehezebbé válik a járás, a gondolkodás, az érvelés, a nyelés és a beszéd. Végső soron teljes munkaidős ellátásra lesz szükség. A HD-vel kapcsolatos szövődmények általában végzetesek.

A megállapodás feltételei szerint a Spark Therapeutics megvásárolja a NeuExcell' szabadalmazott idegregenerációs génterápiás platformját és képességeit. A NeuExcell' kutatócsoportja szorosan együttműködik a Spark Therapeutics vállalattal a projekt előremozdítása érdekében. Az opciós licenc alapján a NeuExcell jogosult előlegfizetésre, licencdíjra, R&D-re és értékesítési mérföldkő kifizetésére, körülbelül 190 millió USD-ig, valamint termékjogdíjra. A Spark Therapeuticsnak jogában áll licencelni a NeuExcell' kizárólagos globális jogait a HD-projekthez.

A jelenlegi általános nézet szerint az emlősök felnőtt idegsejtjei pótolhatatlanok, ezért az agyi betegségek kezelése gyakran a betegség progressziójának lassítására összpontosít. Lehet, hogy a NeuExcell elindított egy módszert az idegszövet regenerálására. A' cég idegregenerációs génterápiás platformja a transzkripciós faktor alapú transzdifferenciálási technológia köré épül. A platform megkísérli átprogramozni a neuronokat körülvevő endogén gliasejteket (például az asztrocitákat) működőképes új neuronokká, amelyek általában az idegsejtek sérülése vagy meghalása után reagálnak.

Bár a neuronok nem tudnak osztódni és regenerálódni önmaguk, a gliasejtek megújuló forrást jelentenek az új neuronok generálására a sérült helyen, és méretük elég nagy ahhoz, hogy jelentős terápiás hatásokat fejtsenek ki. A NeuExcell adeno-asszociált vírus (AAV) alapú idegregenerációs génterápiát fejleszt ki, hogy a neurodegeneráció helyén működőképes új neuronokat regeneráljon.

A Spark Therapy&fejlett, szabadalmaztatott AAV-hordozó platformja a központi idegrendszer számára nagy előnyt jelent a HD R&D projekteknél. A cég több mint 20 éve élen jár a génterápiás kutatásokban, és széleskörű tudással és képességekkel rendelkezik ezen a területen, amelyet HD projektek fejlesztésének elősegítésére fordít majd.

A Spark Therapy' génterápia fejlesztésében meglévő szakértelmének és a NeuExcell' neurális regenerációs génterápiás kutatási képességeinek ötvözésével ennek az együttműködésnek a célja a génterápiában rejlő lehetőségek előmozdítása a Huntington&# számára. 39;s betegségközösség.