Az új IgG antitest-vágó enzimet, az Idefirix-et az Európai Unió jóváhagyta erősen érzékeny vesetranszplantált betegeknél történő alkalmazásra!

A Hansa Biopharma vezető szerepet játszik a ritka IgG által közvetített betegségek kezelésére szolgáló immunmoduláló enzim technológia kifejlesztésében. Nemrégiben a vállalat bejelentette, hogy az Európai Bizottságnak (EK) feltételei vannak az új IgG antitest lebontó Idefirix (imlifidáz) enzim jóváhagyására erősen szenzibilizált vesetranszplantált betegek számára.

A hivatalos EK jóváhagyást két hónappal azután kapták meg, hogy az Európai Gyógyszerügynökség (EMA) emberi felhasználásra szánt gyógyszerekkel foglalkozó bizottsága (CHMP) pozitív felülvizsgálati véleményt adott ki. Korábban a CHMP azt javasolta, hogy az Idefirix-et feltételesen hagyják jóvá deszenzibilizációs kezelésre olyan felnőtt betegeknél, akiknél nagyon érzékeny veseátültetés történik, és amelyek a rendelkezésre álló elhunyt donorokkal keresztben illeszkednek.

Az Idefirix aktív gyógyszerészeti összetevője az imlifidáz, amely a Streptococcus pyogenes-ből származó egyedülálló antitestvágó enzim, amely specifikusan megcélozhatja az IgG-t és gátolhatja az IgG-közvetített immunválaszokat. Az imlifidáz alkalmazása egy új módszer a patogén IgG eliminálására. Gyorsan megjelenő üzemmóddal rendelkezik, amely az alkalmazás után néhány órán belül képes gyorsan hasítani az IgG antitesteket és gátolni azok reakcióképességét.

Jelenleg az imlifidázt a veseátültetés kezelésére fejlesztik ki nagyon érzékeny betegeknél. A gyógyszer egy új típusú antitestbontó enzim, amely megszünteti az immungátat. Az imlifidázt egyszeri intravénás infúzióként adják be a transzplantáció előtt, amely gyorsan inaktiválja a donorspecifikus antitesteket (DSA-k). A gyógyszer jelentősen növelheti a veseátültetés esélyét az erősen érzékeny betegeknél.

A vesetranszplantációra váró, nagy érzékenységű betegek között jelentős, kielégítetlen orvosi szükség van. Ezek a betegek a hosszú távú dialízis során gyakran még mindig gyenge betegségben vannak, és a veseátültetés lehetőségei rendkívül korlátozottak. A klinikai adatok azt mutatják, hogy az imlifidáz képes gyorsan és specifikusan hasítani az IgG antitesteket, ezáltal sikeresen lehetővé téve e betegek életmentő vesetranszplantációját. Az ez év márciusában közzétett hosszú távú nyomonkövetési adatok azt mutatták, hogy miután a nagyon érzékeny betegek imlifidáz-kezelést és vesetranszplantációt kaptak, a graft 2 éves túlélési aránya elérte a 89% -ot.

Soren Tulstrup, a Hansa Biopharma elnök-vezérigazgatója elmondta:" Nagyon izgatottak vagyunk a mai' EC' döntése miatt, amely jóváhagyja az Idefirix-et a nagyon érzékeny vesetranszplantált betegek kezelésére. Ez az első olyan gyógyszer, amelyet a Hansa jóváhagyott, és ezrekre fog várni Európában. Az életmentő vesetranszplantáció rendkívül érzékeny betegei reményt keltenek."

Az Idefirix-et az EMA' kiemelt gyógyszerek (PRIME) programjának részeként felülvizsgálták. A terv korai és fokozott tudományos és szabályozási támogatást nyújt azoknak a gyógyszereknek, amelyek egyedülállóan képesek kielégíteni a betegek jelentős kielégítetlen orvosi igényeit. 2017 májusában az imlifidase az EMA PRIME minősítést kapott.

2019. február 28-án az EMA elfogadta a veseátültetés során alkalmazott imlifidáz forgalomba hozatali engedély iránti kérelmét (Svédországban, Franciaországban és az Egyesült Államokban 4 befejezett II. Fázisú vizsgálat adatai alapján). Minden vizsgálat elérte az összes elsődleges és másodlagos végpontot, bizonyítva az imlifidáz hatékonyságát és biztonságosságát a vesetranszplantáció sikeres megvalósításában.

Az Egyesült Államokban, miután megállapodást kötött az FDA-val, a Hansa Biopharma 2020. június 17-én kutatási javaslatot nyújtott be az FDA-nak. Ez a randomizált, kontrollált klinikai vizsgálat a tervek szerint ez év negyedik negyedévében kezdődik, és 45 erősen szenzibilizált beteget toboroz. 10-15 központban az Egyesült Államokban. Az adatok alátámasztják a biológiai termékre vonatkozó engedélykérelem (BLA) benyújtását az Egyesült Államokban 2023 előtt.