Az amerikai FDA jóváhagyta a Ryplazim-et (plazminogén): Az első gyógyszer a plazminogén-hiány kezelésére!

A Liminal BioSciences nemrégiben jelentette be, hogy az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatala (FDA) jóváhagyta a Ryplazim (plazminogén, humán-tvmh) alkalmazását az 1-es típusú plazminogén-hiányos (hypoplasminogenemia) betegek kezelésére. Érdemes megemlíteni, hogy a Ryplazim az első gyógyszer, amelyet az FDA jóváhagyott a plazminogén-hiány kezelésére. Ez egy ritka genetikai betegség, amely károsíthatja a szövetek és szervek normális működését, és vakságot okozhat.

A Ryplazim jóváhagyása mellett az FDA egy ritka gyermekbetegség-prioritási felülvizsgálati utalványt (PRV) is kiadott a Liminal BioSciences számára, hogy díjazza a társaságot a ritka betegségek új gyógyszereinek kifejlesztésében nyújtott kiemelkedő hozzájárulásáért. Az utalvány beváltható minden későbbi új kábítószer-alkalmazás elsőbbségi felülvizsgálatához, és eladható vagy átruházható.

Bruce Pritchard, a Liminal BioSciences vezérigazgatója elmondta:" Ez a jóváhagyás fontos mérföldkő a Liminal, a betegek, a gondozók és az orvosok számára. Nagy örömünkre szolgál, hogy a Ryplazim az Egyesült Államokban veleszületett plazminogén-hiányban szenvedő betegek számára nyújt szolgáltatásokat. Kezelés. A ritka gyermekbetegségekre vonatkozó elsőbbségi áttekintő utalvány (PRV) arra is lehetőséget adhat, hogy a Liminal hígítatlan készpénzt nyújtson a kismolekulákkal kapcsolatos kutatási és fejlesztési stratégiánk előmozdítására és bővítésére irányuló folyamatos erőfeszítéseink támogatására."

A plazminogén-hiány egy ritka többrendszeres és genetikai betegség, amely mély hatást gyakorol a betegek egészségére és életminőségére. Valamennyi plazminogén-hiányban szenvedő beteg esetében a plazma plazminogén szintje jelentősen csökken.

A plazminogén egy természetes eredetű fehérje, amelyet a máj szintetizál és kering a vérben. Az aktivált plazminogén, a plazmin, a fibrinolitikus rendszer alapkomponense, és a fő enzim, amely feloldja a trombust és eltávolítja az extravazált fibrint. Ezért a plazminogén elengedhetetlen a sebgyógyulásban, a sejtek migrációjában, a szövetek átalakításában, az angiogenezisben és az embriogenezisben. A plazminogén-hiány a fibrin felhalmozódásához vezet, ami elváltozások kialakulásához vezet, ezáltal károsítva a szövetek és szervek normális működését. Amikor ezek az elváltozások a szemet érintik, ez vaksághoz vezethet.

A Ryplazim hatóanyaga a plazminogén, amelyet kivonnak és megtisztítanak az emberi plazmából. A Ryplazim-kezelés elősegíti a plazminogén szintjének növelését, a plazminogén-hiány ideiglenes kijavítását, a betegségek csökkentését vagy megszüntetését.

Plazminogén aktivációs útvonal (kép forrása: GeneReviews)

A Ryplazim hatékonyságát 1-es típusú plazminogén-hiányban szenvedő gyermek- és felnőtt betegeknél egykarú, nyílt klinikai vizsgálat igazolta. A vizsgálatba 15 olyan beteget vontak be, akiknek kiindulási plazminogén aktivitási szintje a normál érték 5–45% -a&között volt. Valamennyi beteg 6-6 mg / kg Ryplazim-dózist kapott, 2-4 naponta egyszer, és 48 hétig folytatta a kezelést, így minimális plazminogén aktivitási szintjük legalább 10% -kal magasabb volt, mint az alapszint, és a betegséget kezelték. Klinikai megnyilvánulások.

A hatékonyság a 48 hetes teljes klinikai sikerességi arányon alapul, amelyet a látható vagy egyéb mérhető láthatatlan elváltozással rendelkező betegek 50% -aként értünk el, és legalább 50% -kal javult az elváltozások száma / nagysága vagy funkcionális hatása a kiindulási értékhez képest. Az eredmények azt mutatták, hogy minden olyan beteg, akinek bármilyen elváltozása volt a kiindulási vizsgálat során, legalább 50% -kal javította az elváltozások számát vagy méretét. Ebben a vizsgálatban a Ryplazim jól tolerálható volt.

A Ryplazim forgalomba hozatali jóváhagyása fontos fordulópontot jelent, amely az első és nagyon szükséges terápiát biztosítja az 1-es típusú plazminogén-hiányban szenvedő betegek számára, valamint új lehetőséget nyújt a betegeknek és családjaiknak a betegség tüneteinek kezelésében.