Az amerikai FDA megadta az ALK-001 (C20-D3-Vitamin A) áttöréses terápia tanúsítást!

Alkeus Pharmaceuticals nemrég bejelentette, hogy az Egyesült Államok Élelmiszer-és Gyógyszerügyi Hivatala (FDA) megadta ALK-001 (C20-D3-vitamin A) az áttörést terápia megjelölés (BTD) kezelésére Stargardt-kór (STGD). Érdemes megemlíteni, hogy az ALK-001 az egyetlen jóváhagyott gyógyszer a Stargard-kór BTD kezelésére. Jelenleg nincs jóváhagyott kezelés Stargard-kór. Korábban, az FDA megadta ALK-001 Orphan Drug Designation (ODD).

A BTD az FDA új gyógyszer-felülvizsgálati csatornája, amelynek célja, hogy felgyorsítsa a súlyos vagy életveszélyes betegségek kezelésére szolgáló új gyógyszerek fejlesztését és felülvizsgálatát, és előzetes klinikai bizonyítékok vannak arra, hogy a meglévő kezelési gyógyszerekhez képest új gyógyszerek, amelyek jelentősen javíthatják a betegség állapotát. BTD szerzett gyógyszerek kaphatnak közelebbi útmutatást, beleértve a vezető FDA tisztviselők a kutatás és fejlesztés során, és jogosultak a gördülő felülvizsgálat és a potenciális prioritás felülvizsgálatát felülvizsgálat során annak biztosítása érdekében, hogy a betegek számára biztosított új kezelési lehetőségeket a legrövidebb idő alatt.

Az ALK-001 (C20-D3-Vitamin A) egy kémiailag módosított A-vitamin, amelyet különböző retina degeneratív betegségek kezelésére használnak. A gyógyszert naponta egyszer szedik, és a klinikai adatok azt mutatják, hogy az ALK- 001 biztonságosan késleltetheti a Stargard- kór progresszióját, miközben fenntartja a normális vizuális keringést.

Stargard-kór egy progresszív örökletes retina degeneratív betegség, amely okozhat visszafordíthatatlan látásvesztés és vakság. Ez egy ritka és súlyos betegség. A tünetek általában gyermekkorban vagy serdülőkorban kezdődnek. Szinte minden beteg diagnosztizált ez a betegség lesz jogilag vak.

Az FDA alk-001 BTD-t adott egy 2. fázisú, kettős-vak randomizált placebo- kontrollos klinikai vizsgálat adatainak áttekintése alapján. A vizsgálatból és más folyamatban lévő tanulmányokból származó adatok várhatóan még ebben az évben megjelennek.

A Starger-kór mellett az ALK- 001 klinikai vizsgálatai is folyamatban vannak a száraz korral összefüggő makula degenerációban (AMD) szenvedő betegek kezelésére. Az Egyesült Államokban az AMD a kiszámíthatatlan vakság első számú oka.

Dr. Leonide Saad, az Alkeus Pharmaceuticals vezérigazgatója így nyilatkozott: "Az áttörést jelentő terápia kijelölése átalakító mérföldkő a Stargard-kór területén. A 2. fázisú klinikai vizsgálatunk eredménye az ALK-001 szabályozási beadványa a Stargard-kór kezelésére. És a jóváhagyás erős alapot ad. Bízunk benne, hogy együttműködünk az FDA-val és más szabályozó ügynökségekkel, hogy az ALK-001-et a lehető leghamarabb el tudjuk juttatni a betegekhez."