A Tyvaso DPI-t (Treprostinil, szárazpor-inhalátor) elutasította az amerikai FDA!

A United Therapeutics a közelmúltban bejelentette, hogy az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága (FDA) teljes válaszlevelet (CRL) adott ki a Tyvaso DPI (inhalált) új gyógyszer-alkalmazására (NDA) vonatkozóan.treprostinil) száraz por inhalátorok. , Elutasította a Tyvaso DPI jóváhagyását: pulmonális artériás hipertónia (PAH) és intersticiális tüdőbetegséggel összefüggő pulmonális hipertónia (PH-ILD) kezelésére használják a betegek állapotának javítására' gyakorlati kapacitás.

Érdemes megemlíteni, hogy amikor a United Therapeutics korábban benyújtotta a Tyvaso DPI NDA-t, egy Priority Review Voucher-t (PRV) is benyújtott, hogy felgyorsítsa az FDA' felülvizsgálati ciklusát.

A CRL-ben az FDA csak egy olyan hibát vetett fel, amely megakadályozta a Tyvaso DPI jóváhagyását. A hiba egy nyilvános ellenőrzési problémával kapcsolatos egy harmadik fél létesítményében, amely elemzést és tesztelést végeztreprostinilAPI-k. Ezenkívül az amerikai FDA nem említett a MannKind' gyárában gyártott, tesztelt és csomagolt Tyvaso DPI-vel (beleértve a kapcsolódó berendezéseket) kapcsolatos hibákat vagy problémákat. Az ügynökség által benyújtott összes többi kérést megoldották.

Az FDA által felülvizsgált Tyvaso DPI címketervezet ugyanazokat a jelzéseket tartalmazza, mint a Tyvaso® (treprostinil) inhalációs oldat PAH-hoz és PH-ILD-hez az edzéskapacitás javítása érdekében, és nem tartalmaz ellenjavallatot vagy fekete dobozra vonatkozó figyelmeztetést.

Dr. Martine Rothblatt, a Combination Therapeutics elnök-vezérigazgatója a következőket mondta:"Nagyon örülünk az FDA' visszajelzésének a címkéről, amely végül lehetővé teszi számunkra, hogy a Tyvaso DPI-t több ezer emberhez eljuttassuk. rászoruló betegek. Úgy gondoljuk, hogy a teljes válaszlevelet mellékeltük. Az egyetlen javasolt hiba gyorsan megoldódik, és a Tyvaso DPI-t 2022 nyarán hagyják jóvá (ha nem korábban). A gyógyszer áttörést jelent a PAH-ban és PH-ILD-ben szenvedő betegek kezelésében."

A treprostinil kémiai szerkezete

A Tyvaso DPI a Tyvaso következő generációs száraz por készítménye (treprostinil, inhalációs oldat), amely várhatóan kényelmesebb beadási módot biztosít, mint a hagyományos atomizált Tyvaso terápia.

A Tyvaso inhalációs oldatot először 2009 júliusában hagyta jóvá az FDA pulmonális hipertóniában (PAH, WHO 1. csoport) szenvedő betegek kezelésére és a fizikai teljesítőképesség javítására. Ez év áprilisában az FDA jóváhagyta a Tyvaso'. második indikációját az intersticiális tüdőbetegséggel összefüggő pulmonális hipertóniában (PH-ILD; WHO 3. csoport) szenvedő betegek kezelésére a gyakorlati teljesítmény javítása érdekében.

Érdemes megemlíteni, hogy a Tyvaso az első és egyetlen jóváhagyott PH-ILD kezelés az Egyesült Államokban, ami mérföldkövet jelent a PH-ILD területén. A PH-ILD súlyos, életveszélyes betegség. A kulcsfontosságú INCREASE vizsgálatban a Tyvaso-kezelés jelentősen javította a beteg'. fizikai kapacitását.

A treprostinil egy szintetikus prosztaciklin utánzó, amely főként a pulmonalis és a szisztémás artériás ágyak közvetlen kitágításával és a vérlemezke-aggregáció gátlásával fejti ki hatását.

A Combination Therapeutics számos adagolási formát dobott piacratreprostinil, beleértve: Tyvaso (inhalációs oldat), Orenitram (nyújtott hatóanyag-leadású tabletták) és Remodulin (injekció). Jelenleg a United Therapeutics egy száraz port, a Tyvaso DPI-t is fejleszti, amely a Tyvaso' következő generációs száraz por formulája.

A Tyvaso DPI'. új gyógyszeralkalmazása (NDA) a BREEZE tanulmány adatait tartalmazza. Az idén januárban bejelentett eredmények azt mutatták, hogy a vizsgálat elérte az elsődleges végpontot. Az adatok igazolták a Tyvaso-ból áttérő PAH-betegek biztonságosságát és tolerálhatóságát.treprostinil) inhalációs oldat a Tyvaso DPI-hez. Ezenkívül egészséges önkénteseken végzett farmakokinetikai (PK) vizsgálatok azt mutatták, hogy a Tyvaso DPI és a Tyvaso inhalációs oldatok Treprostinil expozíciós egyenértékei hasonlóak.

Ha jóváhagyják, a Tyvaso DPI várhatóan jelentős előrelépést fog elérni az inhalációs Treprostinil kezelésében, ami a kényelmes beadás előnyét biztosítja a meglévő Tyvaso inhalációs oldattal szemben.