Vutrisiran 18 hónapos új adatok: A HATTR amiloidózis hatékony kezelése polineuropathiával!

Az Alnylam iparágvezető RNAi terápiás vállalat. Nemrég a vállalat bejelentette a vutrisiran fázis 3 HELIOS-A vizsgálat 18 hónapos pozitív eredményeit. A Vutrisiran egy fejlesztés alatt álló RNSi-terápia, amelyet 3 havonta szubkután injekcióznak, örökletes transztiretin amiloidózisos polineuropátiában (hATTR-PN) szenvedő felnőtt betegek kezelésére. Korábban a vizsgálat elérte az elsődleges végpontot és az összes másodlagos végpontot a 9 hónapos időpontban.

Az ezúttal közzétett legfrissebb eredmények azt mutatják, hogy a vizsgálat a 18 hónapos időpontban mért összes másodlagos végpontot elérte: az Onpattro (patisiran) RNAi gyógyszer külső placebo adataival összehasonlítva a 3. fázisú APOLLO vizsgálat, a vutrisiran-kezelés neuropátiás károsodást (mNIS) okozott. +7), az életminőség (QOL), a járássebesség, a tápláltsági állapot és az általános fogyatékosság statisztikailag szignifikánsan javult. Ami a végső másodlagos végpontot illeti, amint az várható volt, a vutrisiran-kezeléssel kezelt csoport nem alacsonyabb szintű a szérum TTR-szintek csökkentésében, mint az Onpattro-kezelési csoport a vizsgálatban.

Ezen túlmenően, a 18 hónapos korban a vutrisiran-nal kezelt betegek javulást mutattak több vizsgálati végpont tekintetében is. A placebóval összehasonlítva a vutrisirannal kezelt betegek javulást mutattak a szív biomarker végpontjában, az NT-proBNP-ben (a szívnyomás mértéke). Ezenkívül a placebóval összehasonlítva a vutrisirannal kezelt betegek bizonyos echokardiográfiás paraméterei is javultak. Végül egy 48 betegből álló tervezett kohorszban a vutrisiran-kezelés a legtöbb beteg szívében a technécium (Technécium) felvételének javulásával járt, ami potenciális bizonyítékot jelentett a szív amiloidterhelésének csökkenésére.

Ebben a vizsgálatban a vutrisiran továbbra is biztató biztonságosságot és tolerálhatóságot mutat. Az Alnylam a 18 hónap teljes eredményeit a 2022 elején esedékes orvosi konferencián tervezi bejelenteni.

siRNS: specifikus gének elnémítása, az expressziós tartomány 99%-os csökkentése

A Vutrisiran egy fejlesztés alatt álló szubkután RNSi terápia az ATTR amiloidózis kezelésére, beleértve az örökletes (hATTR) és a vad típusú (wtATTR) amiloidózist. A Vutrisiran képes megcélozni és elhallgattatni a specifikus hírvivő RNS-t, blokkolva azt, mielőtt a vad típusú és mutáns transztiretin (TTR) fehérjék termelődnének.

A Vutrisiran-t negyedévente (3 havonta) adják be szubkután, ami segíthet csökkenteni a TTR amiloid lerakódását a szövetekben, elősegítheti a szövetekben lerakódott TTR amiloid eltávolítását, és potenciálisan helyreállíthatja e szövetek működését. A vutrisiran az Alnylam' Enhanced Stable Chemistry (ESC)-GalNAc konjugált bejuttatási platformját használja, amelynek célja a hatékonyság és a magas metabolikus stabilitás javítása, lehetővé téve a ritka szubkután injekciókat.

Jelenleg az Egyesült Államok FDA és az Európai Unió EMA felülvizsgálja a vutrisiran marketing alkalmazását a hATTR-PN-ben szenvedő felnőtt betegek kezelésére. Az Egyesült Államokban és az Európai Unióban a vutrisiran elnyerte az Orphan Drug (ODD) minősítést az ATTR amiloidózis kezelésére, az Egyesült Államokban pedig Fast Track minősítést (FTD) is kapott a felnőttkori hATTR-PN kezelésére. A Vutrisiran elsőbbségi felülvizsgálaton esik át az Egyesült Államok FDA-ja által, és a vényköteles gyógyszerek használati díjáról szóló törvény (PDUFA) céldátuma 2022. április 14.