Többrendszeri atrófia új gyógyszer! Az FDA megadta az első gyorsított minősítést a verdiperstatra, egy orális myeloperoxidáz inhibitorra!

A Biohaven olyan biofarmakon gyógyszergyár, amely új gyógyszerek kifejlesztésére szakosodott neurológiai betegségek kezelésére. A hónap közepén elindította a Nurtec ODT (rimegepant, 75 mg) migrén gyógyszert az Egyesült Államok piacán. Ez az első és egyetlen, a szabályozásban jóváhagyott, gyors hatású orális szétesést okozó tabletta (ODT) kalcitonin génhez kapcsolódó peptid (CGRP) receptor antagonista adagolási formája, amelyet felnőttkori migrén (aurával vagy anélkül) akut kezelésére használnak.

A közelmúltban a vállalat bejelentette, hogy az Egyesült Államok Élelmezési és Gyógyszerészeti Igazgatósága (FDA) a myeloperoxidase (MPO) inhibitor verdiperstat-t adta gyors útvonal-képesítéshez (FTD) a többszörös rendszer-atrofia (MSA) kezelésére.

Az MSA egy ritka, gyorsan progresszív, halálos neurodegeneratív betegség, amelynek átlagos időtartama a kialakulásától a halálig 6-10 év. Az MSA a Parkinson-kórhoz hasonló mozgási problémákat (például bradykinesia, izommerevség, remegés és rossz egyensúly) és akaratlan funkciós problémákat okozhat, beleértve a vérnyomás-szabályozást, a hólyagfunkciót és emésztés. Az MSA jelenleg nem gyógyítható, csak tüneti kezelés lehetséges.

Az FTD célja a súlyos betegségek kezelésére szolgáló gyógyszerek fejlesztésének és gyors felülvizsgálatának felgyorsítása annak érdekében, hogy a kulcsfontosságú területeken kielégítsék a súlyos kielégítetlen orvosi igényeket. A kísérleti gyógyszerek gyorsított képesítésének megszerzése azt jelenti, hogy a gyógyszergyártók gyakrabban léphetnek kapcsolatba az FDA-val az R 0010010 amp; D fázis. A marketing kérelmek benyújtása után jogosultak gyorsított jóváhagyásra és prioritások felülvizsgálatára, ha megfelelnek a vonatkozó szabványoknak. Ezen felül ők is jogosultak folyamatos felülvizsgálatra.

Irfan Qureshi, a Biohaven neurológiai alelnöke elmondta: 0010010 quot; Nagyon örülünk annak, hogy az FDA gyors verzióhoz juttatta a verdiperstat minősítést, kiemelve az MSA betegek körében tapasztalható magas kielégítetlen orvosi igényeket. A gyorsított képesítés elősegítheti a verdiperstat fejlődését, mivel az első terápia célja ennek a pusztító betegségnek a lelassulása volt. 0010010 quot;

verdiperstat kémiai szerkezeti képlet (Forrás: medchemexpress.cn)

A verdiperstatot a Biohaven szeptember 2018 -től szerezte be az AstraZeneca-tól, az AstraZeneca fejlesztési kódja pedig AZD 3241. A verdipersztát potenciálisan első osztályú, orális, agyi behatolású, irreverzibilis inhibitora a mieloperoxidáz (MPO). Az MPO az agy kóros oxidatív stresszének és gyulladásának kulcsa. Az Egyesült Államokban és az Európai Unióban a verdiperstat megkapta a ritka betegségek gyógyszereinek státusát a többszörös rendszer atrófia (MSA) kezelésére. Ezenkívül a verdipersztát más oxidatív stresszhez, gyulladáshoz és neurodegenerációhoz kapcsolódó betegségek kezelésére is képes.

Az I. és a II. Fázisban végzett vizsgálatok során több mint 250 egészséges önkéntest és beteget kezeltek verdiperstattel. MSA-ban szenvedő betegek esetén a napi kétszer 900 mg-os dózis tolerálható. Az MSA-ban szenvedő betegek IIa. Fázisú vizsgálatának előzetes eredményei azt mutatták, hogy a 12 hetes kezelés után a placebót kapó betegek 4 ponttal romlottak. 6 pontok a fő hatékonysági mutatóban (egységes MSA-pontszám-skála). , míg a 300 mg BID adag és 600 mg BID adag kapásakor a betegek 3. 7 pontok és 2. {{4 }} pont. A transzlokációs protein (TSPO) PET képalkotó vizsgálata a Parkinson 0010010 # 39 betegségben azt mutatja, hogy a verdiperstat képes csökkenteni a betegséggel járó agyi régiók gyulladását. Ezenkívül a verdipersztát szignifikánsan csökkenti az MPO-aktivitást az emberi vérben is, amely biomarker a gyógyszer kötődéséhez a célpontjához.

Jelenleg a Biohaven egy több országot érintő, III. Fázisú M-STAR vizsgálatot (NCT 03952806) végez az MSA verdipersztátjának hatékonyságának értékelése érdekében az Egyesült Államok és Európa körülbelül 50 klinikai központjában. A társaság a Massachusetts Általános Kórházzal is együttműködik egy klinikai vizsgálat megtervezésében, melynek célja a verdiperstat hatékonyságának értékelése az amyotrophicus lateralis sclerosis (ALS) kezelésében.